比美替尼是一种口服小分子丝裂原活化的细胞外信号调节激酶(MEK)抑制药，该药品获得美国食品药品管理局(FDA)批准上市，与康奈非尼双药联合，用于治疗存在BRAF V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者。

　　在2020年1月31日数据截止时，39例胃肠道间质瘤患者中，有38例可进行主要终点评估，其中包括3例KIT/PDGFRA野生型患者。中位年龄为60岁（范围为29-78），女性占比为29%。38例患者中26例确认达到PR；最佳ORR为68.4％（双侧95％CI,51%-83％；单侧90％CI,57%-100％）。9例患者中8例治疗后达到可切除；，RCR为88.9%（95%CI,52-100%）。目前仍有13例患者在试验观察（2～159周）。

　　9例患者因疾病进展而中止试验（11-159周），1例患者在3个月内进展，表现为原发耐药。3/4级毒性包括CPK升高（无症状，61％），中性粒细胞减少（11％），斑丘疹（8％），贫血（8％）。没有观察到意外的毒性。后续报道将介绍比美替尼MSK-IMPACT、MSK通路和成对肿瘤活检的相关性。

　　在一线免疫治疗后未治疗或进展，随机按1:1:1分配康奈非尼450mg每日一次+比美替尼45mg每日两次，vemurafenib960mg每日两次，或康奈非尼300mg每日一次。在最后一位患者被随机分配后65个月进行了更新分析。患者的PFS、OS、ORR，研究后抗癌治疗、安全性和耐受性。此外，在亚组中分析PFS和OS，包括与乳酸脱氢酶(LDH)水平和受累器官数量相关的预后亚组。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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