艾伏尼布（拓舒沃）单药治疗存在IDH1突变的R/R AML，CR/CRh率32.8%，获得CR/CRh的患者中位总生存时间达18.8个月，此外还降低了患者输血依赖，减少了感染风险。携带特定IDH1 R132X变异的胆管癌患者是可以使用艾伏尼布靶药的，而携带与IDH1 R132X相同变异类型的突变（功能获得型突变）的胆管癌患者，在多方面考虑后也是可以使用艾伏尼布靶药的。
Tibsovo是一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于包括急性髓性白血病（AML）、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。柳叶刀杂志再次爆出Tibsovo在胆管癌lll期临床试验ClarlDHy中的显著疗效。ClarlDHy试验是一项多中心、随机、双盲、与安慰剂对照的多中心lll期临床研究。共纳入185例接受过1-2次全身性治疗但疾病进展且携带IDH1基因突变的胆管癌患者，通过2：1的比例随机分为Tibsovo组（124）和安慰剂组（61）。Tibsovo组的胆管癌患者每天口服500mgTibsovo,安慰剂治疗组的胆管癌患者每天口服安慰剂。
通过阻断IDH1突变体酶的活性，就可以有效抑制2-HG产生，从而促进AML细胞的正常分化，从而发挥抗肿瘤效应，促进患者的康复。这也正是IDH1抑制剂艾伏尼布治疗AML的重要作用机制。急性髓系白血病（AML）是最常见的急性白血病，也是成人中第二常见的白血病。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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