恩西地平(ENASIDENIB/IDHIFA)是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环对于许多的生化信号通路至关重要，IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式（R140Q,R172S,R172K）导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate，2-HG)升高，恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。

　　主要终点为前四个治疗周期内的复合CR率（CRc，定义为完全缓解（CR）+完全缓解伴不完全血液学恢复（CRi）），次要终点包括总体生存期（OS）、无事件生存期（EFS）、反应持续时间（DoR）和毒性。7例ND IDH2mut AML患者中，CRc（CR/CRi）率为100%（n=7），CR率为72%（n=5）。所有7例患者（100%）均达到流式细胞术MRD阴性（MRDneg FCM）。4例患者同时接受了维奈托克（ENA+AZA+VEN）治疗，1例具有FLT3-ITD患者同时接受了吉瑞替尼治疗，1例患者（14%）在MRDneg FCM缓解期间接受了HSCT。在应答者中，整个队列和接受ENA+AZA+VEN三联治疗的4例患者均未达到中位缓解持续时间，接受ENA+AZA+吉瑞替尼三联治疗的1例患者中位缓解持续时间为7.5个月。在中位随访13.1个月时，中位OS和EFS尚未达到，1年OS和EFS率分别为83%和56%。

　　恩西地平的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中得到证实。结果显示，在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9.6个月。在157例因为AML需要输血或血小板的患者中，34%在接受恩西地平治疗后不再需要输血。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 恩西地平 https://www.kangbixing.com/bxyw/exdp/