帕克替尼（Vonjo）是一种口服激酶抑制剂，对野生型Janus相关激酶2、突变型JAK2 V617F和FMS样酪氨酸激酶3具有活性。骨髓纤维化通常与JAK2信号传导失调有关。帕克替尼在骨髓纤维化患者（血小板计数小于或等于100×10 9/L）中的关键3期PERSIST-2研究的疗效结果；患者按1:1:1随机分配接受VONJO帕克替尼200 mg每日两次(BID)、VONJO 400 mg每日一次(QD)或最佳可用疗法(BAT)。
允许先前的JAK2抑制剂治疗。在这项研究中，在基线血小板计数低于50×10 9的患者队列中/L接受帕克替尼 200mg BD治疗的患者中，29%的患者脾脏体积减少至少35%，而接受包括芦可替尼（ruxolitinib）在内的最佳可用疗法的患者中有3%的患者脾脏体积减少了至少35%。
作为加速批准的一部分，CTI需要在验证性试验中描述临床益处。为了满足这一批准后的要求，CTI计划完成PACIFICA试验，预计在2025年年中取得结果。
VONJO帕克替尼每天两次后最常见的不良反应（≥20%）是腹泻、血小板减少、恶心、贫血和外周水肿。VONJO每天两次后最常见的严重不良反应（≥3%）是贫血、血小板减少症、肺炎、心力衰竭、疾病进展、发热和皮肤鳞状细胞癌。
帕克替尼（Vonjo）最常见的不良反应是腹泻、血小板减少、恶心、贫血和外周水肿。应与患者讨论治疗的益处和风险，因为另一种JAK抑制剂已被证明会增加主要不良事件：血栓形成、继发性恶性肿瘤和严重感染的风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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