依维替尼联合阿扎胞苷治疗（中位年龄76岁）。发生于10%以上的患者的治疗相关≥3级不良反应有中性粒细胞减少（22%）、贫血（13%）、血小板减少（13%）和心电图QT间期延长（13%）。令人特别关注的不良反应包括所有级别的IDH分化综合征（17%）、所有级别的心电图QT间期延长（26%）和≥3级白细胞增多症（9%）。

　　依维替尼中位治疗持续15.1个月；截止2019年2月19日，10位患者仍在继续治疗。总体缓解率为78.3%（18/23），完全缓解率为60.9%（14/23）。中位随访16个月，缓解患者的中位缓解持续时间未达到。12个月存活率估计为82.0%。获得完全缓解的患者中有10位（71.4%）的骨髓单核细胞中的mIDH1得以清除。

　　“对于那些尽管有标准的治疗但病情仍在持续恶化的MDS患者来说，有必要采用新的靶向治疗方法。”Agios的首席医疗官Chris Bowden医学博士说，“突破性疗法资格认定是基于我们对IDH1突变的晚期血液系统恶性肿瘤的1期研究中MDS组最初12名患者的结果，并认识到TIBSOVO依维替尼单药治疗对这些患者产生影响的潜力。我们最近重新启动了这项研究的MDS组，目的是产生足够的数据，以便提交该适应症的监管申请。”

　　白血病是一种异质性疾病，其发病涉及多种染色体异常和基因突变，这些突变影响不同功能类别的基因，并随着时间的推移而导致疾病的发生。因此，高效精准的基因突变筛查方法至关重要，了解白血病的基因突变情况可以为患者的靶向治疗、危险分层和临床护理提供依据。目前常见的为二代测序（NGS）技术，尤其二代测序技术联合靶向测序技术将大大提高基因突变的检出率。与经典遗传学认为的“遗传的分子基础是核酸”相比，表观遗传学认为DNA、组蛋白、染色质水平的修饰也会造成基因表达模式的可遗传的变化。研究表明，表观遗传靶点和肿瘤学研究密切相关，并且在代谢、神经、炎症和心血管性疾病的治疗中具有一定潜力影响。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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