在中国，司美替尼已经获得多项临床试验默示许可，适应症为患有症状性和/或进展性、无法手术的NF1相关丛状神经纤维瘤治疗。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，阿斯利康正在开展一项国际多中心（含中国）3期临床试验，以评估司美替尼治疗存在症状、不能手术丛状神经纤维瘤的成人NF1受试者的有效性和安全性。
此前，一项在美国国家癌症研究所开展的临床试验结果显示，司美替尼的治疗使携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤的NF1儿童患者的总缓解率（ORR）达到66%，所有患者均为部分缓解。在这些患者中，82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。
司美替尼作用机制的研究发现，它可以阻断肿瘤生长途径中的信号传导使其生长停滞，故由司美替尼来抑制肿瘤体积是一种可行之法。在第二阶段试验中有50名2至18岁同时有丛状神经纤维瘤的NF1患者参与，试验最终与2016年第一阶段时就得出的结果不谋而合，即司美替尼可以缩小大肿瘤的体积。在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会年会上，Andrea M.Gross博士介绍了这一发现，并表示这个结果证实了其前期发现，也是他们第一次看到大肿瘤的萎缩。丛状神经纤维瘤通常体积较大，且常与健康的神经和组织交织在一起，这给手术切除带来极大困难，而且，即便手术切除成功，后期多半也会复发，这一点在幼童身上尤其明显。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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