艾曲波帕是一种非肽类的血小板生成素受体的激动剂，临床前和临床研究表明，它能够刺激血小板的骨髓巨核细胞增生和分化，起到升高血小板的作用。在药物研发的过程中，这个药物被作为特发性血小板减少性紫癜患者的里程碑式的药物。

　　血小板减少症是一种常见的血液疾病，患者的血小板数量明显低于正常水平，导致凝血障碍和出血风险增加。这种疾病可能由多种因素引起，包括病毒感染、药物反应、自身免疫疾病等。治疗血小板减少症的关键在于提升血小板数量，以减少出血风险。传统的方法包括输注血小板、使用刺激血小板生成的药物等。近年来，新型药物艾曲波帕和艾曲博帕已成为治疗血小板减少症的重要选择。

　　本研究的主要终点是第6个月时的血液学完全缓解，定义为：中性粒细胞绝对计数≥1000/μL，血红蛋白≥10g/L，血小板≥100000/μL。次要终点包括：3个月、6个月和1年时的部分缓解率和血液学完全缓解率，总生存期(OS)，患者自我报告的健康结果，复发性和阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)，克隆进化(定义为新的克隆细胞遗传学异常或发育异常或符合骨髓增生异常综合征的骨髓（MDS）。

　　数据显示，在第6个月，在三个治疗组中，艾曲泊帕和标准免疫抑制治疗组合的完全缓解率远远超过临床历史数据(当仅给予标准免疫抑制治疗时，完全缓解率为10%)。其中，第1组(从第14天开始至6个月)完全缓解率为33%。第2组(从第14天开始至3个月)的完全缓解率为26%。第三组(第一天至6个月)完全缓解率达58%。此外，血小板和中性粒细胞计数的总体增加高于历史对照组，这是SAA在临床上的一个关键治疗目标。两年的中位随访数据显示，三个治疗组的总生存率为97%(95%可信区间:94-100%)。

　　艾曲波帕（eltrombopag）是新型的口服药物，它们都属于血小板生成素受体（mpl）激动剂，这类药物通过激活mpl受体，促进骨髓中的造血干细胞向血小板分化，从而增加血小板的数量。

　　艾曲波帕是诺华公司开发的一种非肽类的血小板生成素受体的激动剂，它属于处方药物，主要用于治疗慢性特发性血小板减少性紫癜，可以升高患者的血小板，通常适用于经过糖皮质激素类药物、免疫球蛋白治疗无效，或者是脾切除后效果不满意的患者。

　　血小板减少症是一种常见的血液疾病，会导致患者的血小板数量减少，从而增加出血的风险。艾曲波帕的作用机制是通过刺激血小板的骨髓巨核细胞增生和分化，促进血小板的生成，从而升高血小板数目，降低出血的风险。

　　根据临床前和临床研究结果，艾曲波帕在治疗血小板减少症方面的疗效显著。在临床试验中，大多数患者在使用艾曲波帕后血小板数目明显升高，出血症状得到有效控制。同时，艾曲波帕的安全性较好，不良反应主要包括头痛、发热、乏力、肌肉疼痛等，但大多数症状轻微且可控。

　　然而，需要注意的是，艾曲波帕并非对所有血小板减少症患者都有效，部分患者可能对该药物无反应或疗效不佳。此外，艾曲波帕的价格相对较高，给患者带来一定的经济负担。

　　总之，艾曲波帕在治疗血小板减少症方面具有一定的疗效，但需要在医生的指导下使用，根据患者的具体情况进行评估和调整用药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾曲波帕/艾曲博帕(ELTROMBOPAG)的适应症、服用方法及不良反应

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