依库珠单抗（Eculizumab）是全球首款获批的C5补体抑制剂，能够通过选择性抑制末端补体C5的激活来发挥作用。欧盟委员会的批准遵循了人用药品委员会（CHMP）的积极意见，并基于依库珠单抗在难治性全身性重症肌无力儿科患者中进行的III期试验结果，这是一项为期26周的开放标签、多中心III期试验，评估了依库珠单抗在11名12至17岁患者中的安全性和有效性。

　　2023年7月27日，依库珠单抗（eculizumab）在欧盟（EU）获得批准扩大应用范围，可用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的6至17岁儿童和青少年的难治性全身性重症肌无力（gMG）。这是欧盟首个批准用于治疗患有该疾病的儿科患者的靶向疗法。

　　80%的全身型重症肌无力患者的AChR抗体呈阳性，这意味着他们会产生与神经肌肉接头（NMJ）信号受体结合的特异性抗体（抗AChR）。这种结合会激活补体系统，补体系统是人体免疫系统的重要组成部分，但当补体以不受控制的方式被激活，可能导致机体攻击自身健康细胞。

　　依库珠单抗Soliris于2007年首次获得美国食品和药物管理局批准。该药物被批准用于减少成人中红细胞的破坏，这种成人患有罕见的血液疾病，称为阵发性睡眠性血红蛋白尿，用于治疗成人和患有导致血栓异常的罕见疾病的儿童。在肾脏的小血管中形成（非典型溶血性尿毒症综合征，以抑制补体介导的血栓性微血管病），并用于治疗成人重症肌无力的抗乙酰胆碱受体抗体阳性。

　　依库珠单抗Soliris在临床上用于治疗两种罕见的血液疾病，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血尿毒综合征(aHUS)。

　　2014年，欧盟委员会(EuropeanCommission，EC)授予了Soliris孤儿药地位(orphan drug designation，ODD)，Soliris是第一种用于重症肌无力(Myasthenia Gravis，MG)的终端补体抑制剂类药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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