欧盟委员会（EC）已批准奥维昔巴特（odevixibat胶囊），用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。且该药是全球第一个被批准用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）所有亚型的药物。奥维昔巴特是一种强效、非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），不需要冷藏，作为每日一次的胶囊剂，很容易口服给药，或打开胶囊后洒在软性食物上服用。Bylvay的批准上市，将彻底改变全部亚型（1、2、3型）PFIC儿童的治疗模式。最终的NICE建议与欧洲上市许可(EMA)和MHRA的批准一致，作为首个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症的药物，该病是一种影响幼儿的罕见破坏性疾病，可导致进行性、危及生命的肝病。
进行性家族性肝内胆汁淤积症患者的胆汁流动受损或胆汁淤积，导致肝细胞中的胆汁积聚导致肝脏疾病和症状，如剧烈瘙痒、睡眠不佳、生长迟缓和生活质量下降。该疾病的有害影响不仅限于进行性家族性肝内胆汁淤积症患者，还延伸到了照顾他们的人，该研究显示进行性家族性肝内胆汁淤积症对照顾者的生活质量、人际关系和职业前景产生负面影响。
NICE的建议是基于PEDFIC 1和PEDFIC 2的数据，这是进行性家族性肝内胆汁淤积症有史以来最大的全球3期试验。
在PEDFIC 1(一项随机、双盲、安慰剂对照研究)中，奥维昔巴特同时符合瘙痒(p=0.004)和血清胆汁酸(p=0.003)的主要终点，且耐受性良好，与药物相关的腹泻/频繁排便的发生率较低(接受治疗的患者中9.5%对安慰剂患者中5.0%)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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