早在2017年8月2日，FDA就曾批准Celgene公司和Agios公司的IDH2抑制剂enasidenib（商品名Idhifa,曾用名AG-221）用于治疗IDH2突变的成人复发/难治性急性髓细胞性白血病（AML），同时批准了雅培的RealTime IDH2 Assay伴随诊断试剂盒。enasidenib是由Agios制药公司开发的，并授权Celgene（新基）公司进一步开发。时隔一年左右，2018年7月21日，FDA再次批准Agios公司的IDH1抑制剂Ivosidenib（商品名艾伏尼布，曾用名AG-120）用于治疗IDH1突变的成人复发/难治性急性髓细胞性白血病（AML），同时批准了雅培的RealTime IDH1 Assay伴随诊断试剂盒。
艾伏尼布AML患者约有6%-10%会发生IDH1突变（8-19%的AML患者会发生IDH2突变），艾伏尼布是一种口服的靶向IDH1突变小分子抑制剂。也是目前唯一一款获得美国FDA批准针对IDH1突变的成人复发/难治性急性髓细胞性白血病疗法（Relapsed/Refractory Acute Myeloid Leukemia,简称R/R AML）。
艾伏尼布的疗效在174例成人患者的单臂试验中进行了研究（AG120-C-001,NCT02074839），这些患者患有IDH1突变的复发或难治性AML.该试验测量了治疗后无疾病征兆和血细胞计数完全恢复的患者百分比（完全缓解或CR），以及治疗后无疾病征兆和血细胞计数部分恢复的患者（部分血液学完全缓解）恢复或CRh）。急性髓细胞性白血病（AML）是一种进展迅速的癌症，在骨髓中形成，导致血液和骨髓中异常白细胞增多。在美国的AML中，适合接受骨髓移植的患者不足10%，而且大多数患者对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML,5年生存率大约20%~25%。美国2020年新确诊的AML患者大约有19,520例，死亡病例大约10,670例。AML的异质性很高，所以需要细分人群。比如已获批的Ivosidenib是用于IDH1变异的AML患者，2017年获批的enasidenib是用于IDH2变异的AML患者。这也是FDA唯一批准的两款肿瘤代谢药物。
胶质瘤是我国恶性程度较高的癌种，预后相对来说较差且治疗手段有限。让人欣慰的是，近年来靶向药物研究越来越多，我们期待新的治疗模式能够进一步延长患者的生存期，改善生存质量。该随机临床试验发现，尽管交叉率很高，但Tibsovo耐受性良好，与安慰剂相比具有良好的OS益处。这些数据，再加上支持性的生活质量数据和可耐受的安全性，证明了Tibsovo对伴有IDH1突变的晚期胆管癌患者的临床益处。接受艾伏尼布治疗的患者出现了分化综合征，如果不进行治疗，可能会导致死亡。症状可能包括发热、呼吸困难、缺氧、肺部浸润、胸腔或心包积液、体重快速增加或外周水肿、低血压以及肝、肾或多器官功能障碍。如果怀疑为分化综合征，则开始皮质类固醇治疗和血流动力学监测，直至症状消退。在经历分化综合征治疗的7例新诊断AML患者中，6例(86%)患者痊愈。在经历分化综合征治疗的34例复发性或难治性AML患者中，27例(79%)患者在艾伏尼布治疗或中断给药后康复。分化综合征最早出现在依维替尼治疗开始后第1天和最长3个月，已观察到伴有或不伴有白细胞增多。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(IVOSIDENIB/TIBSOVO)能达到抑制肿瘤发展的效果？
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