阿西米尼是ABL/BCR-ABL1酪氨酸激酶的抑制剂。该药物具有与ABL肉豆蔻酰口袋结合并抑制BCR-ABL1融合蛋白的ABL1激酶活性的新作用机制。阿西米尼作为一种新型的专门针对ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）抑制剂，具有克服TKIs的耐药或不耐受性的潜力。自靶向药物酪氨酸激酶抑制剂（TKI）问世以来，慢性髓系白血病（CML）患者的疗效得到显著改善，但既往接受两种或两种以上TKIs的耐药/不耐受CML患者的治疗需求仍未满足。

　　阿西米尼作为一款ABL1变构调节剂，因药物作用机制和结合靶点不同，具有克服TKIs的耐药或不耐受的潜力，有望在未来的CML治疗方案中解决TKI耐药和不耐受的问题。

　　该药物在CML的体外和动物模型中显示出对野生型BCR-ABL1和许多突变型激酶（包括T315I突变）的活性。阿西米尼，也称为STAMP抑制剂，正在几个CML-CP治疗线中进行研究，包括ASC4FIRSTIII期研究，该研究正在评估该药物作为一线治疗。

　　阿西米尼治疗CML的疗效已在两项多中心和开放标签临床试验中进行了研究，ASCEMBL和CABL001X2101。ASCEMBL是一项随机、主动控制的III期试验，其中招募了233名之前接受过两种或多种TKI治疗的慢性期Ph+CML患者。

　　患者以2:1的比例随机接受每天两次40毫克asciminib或每天一次500毫克博舒替尼。ASCEMBL试验的主要终点是24周后的主要分子应答(MMR)率。接受阿西米尼asciminib治疗的患者的MMR率为25%，而接受博舒替尼治疗的患者在24周后的MMR率为13%。

　　在I期CABL001X2101试验中，45名患有T315I突变的慢性期Ph+CML患者每天两次服用200毫克asciminib。该试验的主要结果也是第24周的MMR率。该研究表明，患者在24周时的MMR率为42%，在96周时为49%。中位治疗持续时间为108周。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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