他法米地用于I期转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）患者的关键研究是一项18个月、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究。该研究在128名携带V30M突变且主要是Ⅰ期疾病的ATTR-PN患者（128名患者中有126名不需要辅助行走）中评估20 mg他法米地每日一次给药的安全性和疗效。
主要终点指标是下肢神经病变损伤评分（NIS-LL–医生对下肢神经系统检查的评估）和诺福克生活质量-糖尿病神经病变（Norfolk QOL-DN–患者报告结果，总生活质量评分[TQOL]）。其他终点指标包括大神经纤维功能（神经传导、振动阈值和心率对深呼吸的反应-HRDB）、小神经纤维功能（热痛和冷阈值及HRDB）综合评分和利用改良的体重指数（mBMI-BMI乘以血清白蛋白[单位为g/L]）进行的营养评估。完成18个月治疗期的91名患者中86名患者随后入组开放标签扩展研究，接受延长期12个月的每日一次20 mg他法米地治疗。
治疗18个月后，更多接受他法米地的患者出现NIS-LL应答（NIS-LL变化小于2分）；在开放标签扩展研究中，治疗12个月期间NIS-LL的变化率与在之前的双盲18个月期间接受氯苯唑酸治疗的患者相似。
尽管数据有限（21名患者的一项开放标签研究），考虑到氯苯唑酸的作用机制和TTR稳定化的结果，他法米地预计对非V30M突变导致的Ⅰ期ATTR-PN患者有益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
更多药品详情请访问 他法米地 https://www.kangbixing.com/
添加康必行顾问，想问就问
