上海交通大学附属第九人民医院整复外科王智超，李青峰，袁晓军，张鑫等开展了一项针对司美替尼治疗中国儿童及成人Ⅰ型神经纤维瘤病和不可手术的丛状神经纤维瘤的初步分析，这是一项正在进行的1期临床研究，它首次评估了中国NF1和不可手术的PN成人和儿童患者中司美替尼的疗效。在此1期研究中，司美替尼常规给药在中国不可手术的儿童和成人PN患者中展现了可接受的安全性，患者出现的副反应基本上均可以耐受。司美替尼除了能引起PN缩小外，多位患者还自觉其用药后有多方面的改善和提升。

　　研究概述：这是一项在中国两个中心内开展的1期、非盲、单臂临床研究，纳入了16个3-18岁的儿童，以及16个成人（纳入排除标准为：Karnofsky/Lansky功能状态评分≥70，未使用过MEK/RAS/RAF抑制剂，在过去四周内未进行过全身性的NF1-PN治疗，未患恶性外周神经鞘膜瘤），以评估每日两次口服司美替尼胶囊（25 mg/m2）的疗效。主要终点为安全性、耐受性和药物动力学（PK），次要终点为疗效、健康相关生命质量（HRQoL）、疼痛和生理功能。

　　从患者入组到原始数据收集截止为止（2022年8月16日），所有16位患儿均持续接受司美替尼治疗，1位成人患者（6.3%）退出研究。中位治疗持续时间：儿童队列为11.3/11.3个月，成人队列为13.1/13.2个月。

　　详细基线人口统计学和患者临床特征数据见表1：儿童和成人患者的年龄中位数分别为11岁和24.5岁，从诊断为NF1到第一次接受司美替尼治疗的时间分别为2.7年和4.1年。就PN位置而言，31%的儿童患者和38%的成人患者PN位于四肢，其次为躯干和头颈部，常常导致患者毁容（88%儿童及25%的成人）。10位儿童和13位成人患者曾接受过PN的手术治疗，而3位儿童患者接受过PN相关的药物治疗。

　　司美替尼在患有NF1-PN的中国儿童和成人患者中具有良好的获益-风险谱。虽然88%的患儿和全部成人患者均出现了治疗相关的不良事件，但未发现其引起患者死亡或中止治疗。发热（38%）和痤疮样皮炎（81%）分别是儿童和成人患者中最常见的不良事件，两者均已在先前的司美替尼研究中被报道过。

　　司美替尼良好的药代动力学参数，其在儿童和成人患者中类似；其吸收速度快，在体暴露时间高于其代谢产物，消除速度也较快，在多次给药后也未发现司美替尼明显的体内堆积效应，其药代动力学在不同患者间较为一致。

　　针对儿童和成人两个队列，分别请独立的第三方影像中心（independent central review,ICR）和我们团队的研究者评估疗效。表3中可以看出，研究者对成人患者的评估与ICR较为一致，而在儿童患者的评估方面，研究者较为乐观。大部分患者出现了靶向PN瘤体的缩小（在ICR评估下有88%的儿童和成人患者存在瘤体缩小，而在研究者评估下所有患者均存在瘤体缩小），儿童中瘤体的最佳变化百分比减少约33%，而在成人中减少约20%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：司美替尼(KOSELUGO/SELUMETINIB)的作用功效是怎样的？注意事项有哪些？

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