司美替尼可以治疗多种疾病，但治疗神经纤维瘤的效果较为显著。对于1型神经纤维瘤病患者中不能手术的丛状神经纤维瘤，目前还没有批准的治疗方法。对司美替尼开展了一项开放标签、2期试验，目的是确定丛状神经纤维瘤患者的客观缓解率，并评估临床获益。患有症状且不可手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病患儿接受了连续给药(28日为一个周期)，每日2次口服司美替尼，剂量为25mg/m2体表面积。至少每4个周期进行1次体积磁共振成像和临床结局评估。儿童用0-10的量表对肿瘤疼痛强度进行评分。

　　共50名儿童，共计35例患者(70%)达到了经证实的部分缓解，其中28例达到了持久缓解(持续≥1年)。经过一年的治疗，意味着减少child-reported肿瘤疼痛强度评分2分，被认为是临床有意义的改进。此外，在儿童和父母报告的疼痛对总体健康相关生活质量、日常功能的干扰，以及在活动范围、力量的功能结局方面，观察到了有临床意义的改善。

　　最常见的毒性作用为恶心、呕吐或腹泻、无症状的肌酸磷酸激酶水平升高、acneiform皮疹、甲沟炎。

　　结论:在这项2期试验中，司美替尼治疗后，大多数患不可手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病患儿的肿瘤持久缩小，并且有临床获益。

　　神经纤维瘤是一种遗传性疾病，特点是神经纤维瘤的形成，这些肿瘤可以生长在身体各个部位，包括神经系统、皮肤和其他组织。对于患有神经纤维瘤的患者，司美替尼的应用可以带来以下效益：减少或稳定神经纤维瘤的大小和数量；缓解与神经纤维瘤相关的疼痛和其他症状；改善患者的生活质量和功能能力。

　　司美替尼还可以治疗甲状腺癌、卵巢癌和恶性周围神经鞘瘤。Selumetinib(KOSELUGOTM,司美替尼)是一个增殖蛋白激酶1和2(MEK1/2)抑制剂阿斯利康正在开发的治疗肿瘤与神经纤维瘤和各种癌症有关。司美替尼已被授予孤儿药地位，用于甲状腺癌(在美国)的辅助治疗和1型神经纤维瘤病(在美国和欧盟)的治疗。根据2期SPRINT试验的结果，司美替尼最近在美国被批准用于患1型神经纤维瘤病和有症状、不可手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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