黑色素瘤是一种来源于黑色素细胞的恶性肿瘤，是皮肤肿瘤中恶性程度最高的瘤种。随着黑色素瘤生长，癌细胞会渗透到皮肤和粘膜中，最终到达血管或淋巴通道，并迅速传播到整个身体和主要器官。一旦发生转移，患者的5年生存率仅为4.6%。这种药物主要用于治疗BRAF V600突变阳性的无法手术切除或转移性黑色素瘤。
维罗非尼作为一种靶向药，它是随着当代分子生物学、细胞生物学的发展产生的高科技药物，是目前最先进的用于黑色素瘤的药物，它通过与癌症发生、肿瘤生长所必需的特定分子靶点的作用来阻止癌细胞的生长。因累及的肿瘤类型过多、肿瘤突变率低、且某些肿瘤本身就很罕见，导致难以进行维罗非尼对非黑色素瘤的有效性的研究。为解决这个矛盾，找到其他有应答的肿瘤类型，研究者设计了一个有弹性的“篮子”研究（"basket"study），仅纳入BRAF V600突变阳性的非黑色素瘤，初步探讨维罗非尼的临床有效性。
研究人员在2012年4月11日～2014年6月10日期间，于全球23个医学中心筛选了122例BRAF V600突变阳性的非黑色素瘤患者，分为7个队列，其中6个队列分别为预定的肿瘤类型：非小细胞肺癌、卵巢癌、结直肠癌、胆管癌、乳腺癌和多发性骨髓瘤，还有一个队列为所有BRAF V600突变阳性的其他肿瘤，但黑色素瘤、甲状腺乳头状癌、白血病和淋巴瘤除外。主要终点为威罗菲尼治疗8周的应答率，次要终点为总体应答率、应答持续时间、无进展生存期、总生存期和安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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