美国食品与药物管理局（FDA）批准维莫德吉Erivedge(vismodegib)用于治疗成人最常见的皮肤癌——基底细胞癌。该药预期用于不能手术或放疗的局部晚期皮肤基底细胞癌患者和肿瘤已转移的患者。Erivedge经由优先审查程序获准，是FDA批准的首个治疗转移性基底细胞癌的药物。它通过抑制Hedgehog通路起效，这种通路在大多数基底细胞癌中活跃，但仅在少许正常组织中（如毛囊）活跃。
主要适用于适用于手术后复发、没有手术指征者或没有放疗指征的转移性基底细胞癌，或有局部进展的基底细胞癌。规格：150mg；胶囊。推荐维莫德吉用法用量是150mg口服，每天1次。
维莫德吉（Erivedge）的常见副作用包括：肌肉痉挛，脱发，味觉障碍，体重减轻，疲乏，恶心，腹泻，食欲减退，便秘，关节痛，呕吐，味觉丧失。
总共31例患者入组到PBTC-025B试验，12例患者入组到PBTC-032试验。PBTC-025B中3例患者和PBTC-032中的1例患者都患有SHH亚组髓母细胞瘤，都显示出协议定义的缓解。SHH-MB患者的无病生存期(PFS)比那些非-SHH-MB的患者长，同时在41%的SHH-MB患者病例中延长了疾病的稳定期。SHH-MB患者中，PTCH1的杂合性丢失与PFS延长相关，而且P53的弥散染色与PFS的减少相关。全外显子测序确认了来自四个非缓解者的组织样本中的SMO下游SHH基因的突变，然而四例缓解效果好的患者中有两个样本SMO的上游SHH基因的突变。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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