美国食品药品监督管理局根据在MK-6482-004研究中观察到的对总有效率（ORR）有临床意义的影响批准了该研究。

　　所有61例患者均患有VHL相关RCC；一些患者还患有中枢神经系统血管母细胞瘤和/或pNET。对于VHL疾病相关的RCC，ORR为49%[95%置信区间（CI），36-62]，未达到中位反应持续时间（DoR），56%的反应者的DoR≥12个月，中位反应时间为8个月。

　　24名患者有可测量的中枢神经系统血管母细胞瘤，其ORR为63%（95%CI，41-81），12名患者具有可测量的pNET，其ORR为83%（95%CI：52-98）。对于这些肿瘤，未达到DoR中位数，73%和50%的患者对中枢神经系统血管母细胞瘤和pNET的反应持续时间分别≥12个月。

　　贝组替凡的安全性在一项开放标签临床试验（研究004）中评估，该试验对61名VHL病患者进行了评估，这些患者至少有一种可测量的实体瘤位于肾脏。患者接受Welireg 120 mg口服，每日一次。贝组替凡的中位暴露时间为68周。

　　接受贝组替凡治疗的患者中有15％出现严重不良反应，包括全身过敏反应、贫血、缺氧、视网膜脱离和视网膜中央静脉阻塞（各1例）。

　　贝组替凡批准是基于一项开放标签、单臂II期临床研究Study 004研究的积极数据。旨在评估口服belzutifan（120mg/天）用于VHL相关肾细胞癌的安全性和疗效。实验入组了61名确诊的VHL相关癌症患者，每天接受120mg剂量的贝组替凡，直至疾病进展或出现不可接受的毒性，中位持续时间为68周。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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