RET融合是新近发现的肺癌驱动基因。在晚期非小细胞肺癌患者中,RET基因融合突变约占所有患者1%-2%,常见于不吸烟的年轻人群,帕拉西替尼正是受体酪氨酸激酶RET抑制剂。帕拉西替尼是一种强效、选择性RET抑制剂,帕拉西替尼旨在选择性地和有效地靶向致癌性RET突变,包括可能导致治疗耐药的继发性RET突变。在临床前研究中,帕拉西替尼抑制RET的浓度低于其他药物相关激酶,包括VEGFR2、FGFR2和JAK2.2022年3月8日,基石药业选择性RET抑制剂普拉替尼胶囊(商品名:普吉华)新适应症获国家药品监督管理局批准,用于治疗系统性治疗的晚期或转移性转染重排(RET)突变型甲状腺髓样癌(MTC)成人和12岁及以上儿童患者,以及需要系统性治疗且放射性碘难治(如果放射性碘适用)的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌(TC)成人和12岁及以上儿童患者。
FDA批准普雷西替尼用于RET融合阳性非小细胞肺癌这一适应证基于一项名为“ARROW”的注册临床研究。这项多中心、开放标签、多队列的临床试验共纳入114例非小细胞肺癌患者,其中27例为初治患者,87例患者既往接受过含铂方案化疗,所有患者均由NGS,FISH等检测法确认为MET融合阳性,研究主要评价指标为客观缓解率(ORR)及反应持续时间(DoR)。
结果揭晓让人振奋,对于初治患者,普雷西替尼的ORR高达70%,其中58%的患者缓解持续时间达6个月以上,更有11%的患者达到完全缓解,可评估患者组群的中位DoR为9个月。对于接受过含铂方案化疗的患者其ORR也可达57%,其中80%的患者缓解持续时间超过6个月,有5.7%的患者达到完全缓解,对于缓解持续时间的评估未能完成,因为可评估的经治患者目前观察到的最短缓解时间也长达15.2个月,其余患者尚处于观察之中。
普拉替尼填补了中国RET突变进展期MTC患者的治疗空白。随着此次普拉替尼新适应症的成功获批,中国RET甲状腺癌患者将迎来新的治疗春天。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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