依库珠单抗组在这些患者中的长期疗效和安全性，研究者进行了一项开放标签扩展（OLE）研究，涉及161例完成CHAMPION双盲随机期的患者。OLE期的所有参与者接受依库珠单抗组治疗长达4年，无论他们在双盲期是使用依库珠单抗组还是安慰剂。这些患者中有79例（至研究截止日期在访）的数据被纳入中期分析，同时也在2022年AAN中进行提交。总的来说，在双盲阶段看到的改进在OLE阶段也持续存在。

　　重症肌无力（MG）是神经肌肉接头处因自身抗体破坏突触后膜导致神经-肌肉接头传递障碍的自身免疫性疾病。大多数MG患者使用免疫抑制疗法（IST）控制该疾病。但有10％~15％的患者对IST的药物疗效差，不能耐受药物副作用，需要静脉注射免疫球蛋白、血浆置换治疗。这些患者被认为患有难治性MG，会严重影响他们的生活质量，增加社会的疾病负担。

　　为达到美国重症肌无力基金会（MGFA）国际共识对MG治疗MM目标，即患者没有症状或影响日常正常生活、工作的表现，或者更好。本研究采用依库珠单抗治疗AChR+难治性GMG患者，依库珠单抗是一种人源化单克隆抗体，可特异性结合并抑制人类末端补体蛋白C5的裂解。通过对REGAIN研究期间的难治性gMG患者进行开放标签扩展试验，探讨依库珠单抗对该类患者的获益情况。REGAIN是一项依库珠单抗治疗AChR+难治性GMG患者的安全性和有效性的Ⅲ期、随机、多盲、多中心对照研究。

　　依库珠单抗治疗可改善PNH患者的LDH水平、减少MAVEs和TEs发生率、降低输血需求，这种效应在伴HDA的患者中最为明显。此外，非HDA-未接受治疗组患者MAVEs和血栓形成风险呈轻度降低，这可能与登记后医生的密切监测、患者对疾病的认识提高、骨髓异常相关干预、血栓预防治疗等因素有关。各组患者的GPI缺陷细胞百分比较基线均有升高，其中接受依库珠单抗治疗的患者尤为显著，但并未观察到粒细胞PNH克隆的异常增加，推测这可能是治疗有效、药物阻断GPI-AP缺陷红细胞性溶血的结果，未来有待进一步验证。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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