近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了阿伐普替尼（AYVAKIT，Blueprint Medicines）用于患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成人，该患者携带血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变，包括D842V突变。
阿伐普替尼Avapritinib是首个被批准用于具有PDGFRA外显子18突变的GIST患者的疗法。
AYVAKIT（avapritinib）是一种经FDA批准的激酶抑制剂，用于治疗具有PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性GIST的成年人。AYVAKIT是KIT和PDGFRA突变激酶的选择性有效抑制剂。它是FDA批准的唯一一种GIST 1型抑制剂，可直接结合突变KIT和PDGFRA发出信号的活性激酶构象起作用。AYVAKIT已显示出对与GIST相关的各种KIT和PDGFRA突变的抑制作用，包括针对与当前批准的疗法耐药相关的激活环突变的有效临床活性。
阿伐普替尼对于具有PDGFRA基因18号外显子突变的患者，总缓解 率（ORR）为84％（95％CI：69％，93％），完全缓解（CR）率为7％，部分缓解（PR）率为77％。对于具有PDGFRA D842V突变的患者亚组，ORR为89％（95％CI：75％，97％），达到CR的患者为8％，达到PR的患者为82％。所有患者的中位随访时间为10.6个月（范围0.3至24.9个月），未达到中位响应持续时间。具有18号外显子突变的患者中有61％的响应持续了6个月或更长时间（持续响应的患者中有31％的随访时间少于6个月）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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