近期，芦曲泊帕在中国人群中开展的一项3期研究成果正式发表于Hepatology International（IF=9.029）。这项研究在接受择期侵袭性手术的慢性肝病伴血小板减少症中国患者中，评估了芦曲泊帕的有效性和安全性。结果显示，芦曲泊帕可有效提升慢性肝病伴血小板减少症患者择期侵袭性手术前血小板计数（PLT）水平，减少血小板输注需求，并且显示与安慰剂相当的安全性。
该随机、多中心、安慰剂对照、双盲、3期研究，纳入2020年7月至2021年6月中国9个中心共66例慢性肝病合并严重血小板减少症患者，并将其按2：1比例随机分配至芦曲泊帕组（n=44）或安慰剂组（n=22），每天一次3 mg芦曲泊帕或安慰剂治疗，持续7天。其中，安慰剂组有2例患者由于研究停药或药物遗失而错过了1或3天的给药。
主要疗效终点为第8天应答者（定义为：PLT≥50×109/L，较基线增加≥20×109/L且未接受出血抢救治疗）比例；关键的次要疗效终点为第8天或之后和侵袭性手术前2天内PLT≥50×109/L的患者比例（即无需进行术前血小板输注的标准）；并记录不良事件（AEs）。
芦曲泊帕是新一代口服小分子TPO受体激动剂，相比第一代相比安全性更好，使用方便，且无免疫原性疗效稳定，为患者提供更优医疗选择。FDA批准了2种TPO受体激动剂用于拟行侵入性手术的慢性肝病伴血小板减少患者：阿伐曲泊帕和芦曲泊帕。目前，我国已有阿伐曲泊帕上市，且已有多家企业正在进行仿制。芦曲泊帕仅四川科伦药业在进行仿制。
芦曲泊帕作用机制：Mulpleta能选择性地作用于人血小板生成素受体，激活血小板生成素信号通路，促进人骨髓细胞的增殖和分化诱导，增加血小板数量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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