患者以1:1随机分配至白消安+马法兰组和马法兰组。白消安+马法兰组患者移植前（门诊患者移植前8天，住院患者移植前9天）接受白消安32mg/m2（移植前第7、6、5、4天进行药代动力学剂量调整以使每日药-时曲线下面积为5000毫摩尔-分钟）联合马法兰70 mg/m2（移植前第2、1天，总剂量140 mg/m2）；马法兰组接受马法兰200 mg/m2（移植前第2天）。主要终点是无进展生存期（PFS），次要终点包括完全缓解（CR）、3-4级毒性反应发生率、第100天治疗相关死亡率，总生存期（OS）和生活质量。

　　研究共招募了205名患者。主要对接受治疗的202名患者（白消安+马法兰组104名患者，马法兰组98名患者）进行了分析。auto-HCT后90天，白消安+马法兰组有102名（98%）患者达到部分缓解或更好，马法兰组有95名（97%）患者达到部分缓解或更好。

　　白消安+马法兰组中位随访时间为22.6个月，马法兰组中位随访时间为20.2个月。到移植后100天两组都无治疗相关的死亡病例，白消安+马法兰组中有77例（74%）观察到2-3级黏膜炎，而马法兰组中有14例（14%）。

　　移植后白消安+马法兰组中位PFS为64.7个月，马法兰组中位PFS为43.5个月（HR=0.53，95%CI=0.30-0.91，p=0.022）。白消安+马法兰组3年PFS为72%（95%CI=59-82），马法兰组3年PFS为50%（95%CI=35-63）。白消安+马法兰组3年OS为91%，马法兰组3年OS为89%。

　　马法兰是来自Oncopeptides公司专有肽-药物偶联物（PDC）平台的先导候选药物，这是一种首创的、靶向氨肽酶（aminopeptidase）的PDC，能迅速将烷化剂felphalan（马法兰）有效荷载传递到肿瘤细胞中。由于高亲脂性，马法兰能被骨髓瘤细胞迅速吸收。一旦进入细胞内，马法兰的偶联肽会立即被氨肽酶裂解，释放出亲水性烷化剂有效荷载马法兰，并被截留在细胞内，同时引起马法兰的进一步流入和裂解，直至细胞外的马法兰全部被消耗完。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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