恩西地平（enasidenib）是美国已批准的口服IDH2抑制剂，用于治疗具有IDH2突变的复发/难治性（R/R）AML成年患者。在临床研究中，恩西地平可将细胞内2-HG降低至正常水平，并在反应患者中诱导IDH2突变的未成熟髓样前体和祖细胞分化。
一种实验室靶向疗法对复发性或难治的血液癌症—急性髓系白血病（AML）提供了全新的治疗方法。多达15%的AML患者IDH2基因突变，从而防止白细胞从中性粒细胞中成熟，相反，这些白细胞成为白血病细胞。AML的标准疗法是靶向所有白细胞，而此次实验疗法恩西地平却抑制突变IDH2基因，不会扼杀白血细胞，而是让不成熟的白细胞自然成熟，这种疗法的目的是把它们变成正常健康的细胞，而不是把它们大规模进行屠杀。
参加此次试验的参与者共计239人，其中74%的参与者已经是复发性白血病，根本就找不到有效的治疗方法，在参与实验的过程中，其中71人对恩西地平有反应，34人达到完全缓解。根据实验数据的统计，取得部分反应的患者病情平均缓解14.4个月，而取得完全缓解的患者病情得以控制达到19.7个月。
研究人员表示：“九个月的缓解对晚期复发性患者来说是至关重要的，但是，不可忽视的是，恩西地平也存在着一些副作用，比如胆红素增加，会造成恶心的症状，白细胞的增多等等，因此，接下来，我们将进一步评估在结合标准治疗的前提下，恩西地平作为一线治疗的有效性和安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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