在癌症中，FGFR除了是一个重要的肿瘤驱动突变外，还能促进肿瘤血管生成，帮助肿瘤对一些抗癌药产生耐药性。据统计，大约有7.1%存在FGFR基因的异常，包括FGFR基因的扩增、激活突变和基因融合。培美替尼通过抑制肿瘤细胞中的FGFR激酶而阻止肿瘤的生长和扩散。也是第一个也是唯一一个获美国FDA批准用于治疗胆管癌的靶向药物。培米替尼适应症：适用于通过FDA批准的试验检测到的具有成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或其他重排的先前治疗的，不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人。它是一种小分子靶向药物，同时可以抑制FGFR1,FGFR2,FGFR3。作用是阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用，这有助于阻止或减缓癌细胞的扩散。

　　像尿路上皮癌、乳腺癌、子宫内膜癌、胆管癌等，都是FGFR基因变异较多的癌症。在胆管癌中，FGFR抑制剂培米替尼达到了36%的客观缓解率，并已经获得了FDA的批准。在其他FGFR变异的癌症中，培米替尼是否有效呢？

　　FIGHT-101研究的结果中，128位先前治疗失败的多种晚期实体瘤患者接受了培米替尼治疗，在包括胆管癌在内的多个癌种中都观察到了部分缓解。

　　FIGHT-101研究共纳入了128名在治疗后出现进展，没有可用疗法的晚期癌症患者，分成连续给药和间歇给药两个治疗组，两组分别有70人和58人。这些患者中位年龄59岁，78%是女性，所患的癌症包括胆管癌、乳腺癌、结肠癌、肺癌等，76.6%接受过至少3轮失败的治疗。

　　在试验中，有12名（9.4%）患者在培米替尼治疗后部分缓解，40人（31.3%）病情稳定，49人（38.3%）病情进展，另外还有27人的疗效未经评估。12名部分缓解的患者包括5名胆管癌患者，以及头颈癌、胰腺癌、胆囊癌、子宫癌、尿路上皮癌、纤维性星形细胞瘤和非小细胞肺癌患者各1名。研究中主要出现的治疗相关不良反应包括干眼症、睫毛改变、高磷血症、低磷血症、指甲毒性、视力模糊等。其中，3级及以上较为严重的不良反应在间歇给药组的发生率为50%，显著低于连续给药组的75.9%。

　　研究人员表示，这一研究再次证明了培米替尼在胆管癌中的有效性，在其它具有FGF/FGFR变异的癌症中也显示出了一定的活性，或许能成为一个新的泛癌种靶向药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培美替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)治疗晚期恶性肿瘤患者推荐剂量是多少？

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