帕纳替尼则依靠其特殊的结构,克服空间位阻,进而继续与bcr-abl融合基因相结合,抑制异常细胞继续增殖分化、并诱导其凋亡,达到控制病情的治疗目的。但需要病友注意的是,普纳替尼费用较高,且副作用也无法规避。服用普纳替尼的病友常会出现皮疹、头痛、腹痛、发热、恶心呕吐、关节痛等症状。因此,病友要格外注意,出现上述副作用时,要及时采取针对治疗缓解症状,提高病友的生存质量。
在该研究中,研究人员发现由SMARCA4基因失活驱动的SCCOHT肿瘤需要依靠受体酪氨酸激酶(RTK)信号的传导进行生长,并以此确定针对该信号通路的药物会对SCCOHT具有治疗作用。
该研究的作者称,“我们已知帕纳替尼是临床上最有效的已经批准的RTK抑制剂,它具有快速改善这些年轻患者预后的能力”。研究人员发现,帕纳替尼在实验室模型中能够将肿瘤组织倍增时间延迟四倍,同时能够将肿瘤体积减少58.6%。因此这种FDA批准的肿瘤药物在SCCOHT中也是有效的。2012年12月14日,普纳替尼被美国FDA特许经过快速审批上市销售,用于ABL T315I突变的慢性粒细胞白血病(CML)或费城染色体阳性(Ph+)的急性淋巴细胞白血病(ALL)的治疗,也可用于对以往酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药或不耐受的CML或ALL的治疗。在《The Lancet Haematology》杂志中,Preetesh Jain及其同事报道了一项2期试验结果,这项试验研究了普纳替尼45 mg/天治疗51名新诊断慢性期慢性粒细胞白血病患者的疗效。经FDA建议之后,这项试验由于心血管事件增加而提前终止。中位随访20.9个月(14.9-25.2个月)之后,普纳替尼被证实可降低早期细胞遗传学和分子缓解,第6个月,43/46(94%)名患者达到完全细胞遗传学缓解,55%的患者达到完全分子缓解。51名患者都没有进展至急变期。5名患者发生脑血管或血管闭塞性疾病。43名患者需要中断治疗,45名患者需要降低剂量。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!