塞利尼索联合FLAG-Ida方案对AML治疗的改善效果,来自西班牙的研究学者开展了一项多中心、开放性、非随机、单臂临床研究。研究人员纳入确诊为复发难治性AML的成人患者,且ECOG评分≤2分,排除标准包括急性早幼粒细胞白血病,研究人员共纳入14例患者,中位年龄52.5岁,男性占50%,半数患者ECOG评分为0分,4例(29%)患者既往接受过至少2种治疗方案,85.7%(12例)患者为高危组。另外,2例患者在治疗期间为非治疗相关死亡。
该研究在既往接受过1-3种疗法的MM患者中开展,评估了每周一次塞利尼索与每周一次Velcade(bortezomib,硼替佐米)和低剂量地塞米松联合用药方案(SVd)、每周2次Velcade与低剂量地塞米松联合用药方案(Vd)的疗效和安全性。Vd是临床治疗MM的一种标准疗法。
塞利尼索结果显示,该研究达到了主要终点:与Vd治疗组相比,SVd治疗组疾病无进展生存期(PFS)增加4.47个月、增加幅度达47%(中位PFS:13.93个月vs 9.46个月),并且疾病进展或死亡风险显著降低了30%(HR=0.70,p=0.0066)。该研究中,SVd治疗组没有观察到新的安全信号,2组之间的死亡也没有失衡。
术前接受selinexor治疗的患者切除肿瘤中selinexor的中位浓度为105.4 nM(范围39.7-291 nM)。在B组、C组和D组中,6个月的无进展生存率分别是10%(95%CI 2.79-35.9)、7.7%(11.7-50.6%)和17%(7.78-38.3)。在19位(28%)患者中观察到肿瘤体积可测量的缩小;B组、C组和D组的总RANO反应率分别是8.8%(95%CI 1.0-27.0)、7.7%(0.2-36.0)和10%(2.1-26.5);D组有一位患者获得了完全缓解,两位患者获得了持久的部分缓解。
26%(34%)患者发生了严重的副反应(AE),其中一例是致死的(1.3%)。最常见的治疗相关的副反应是疲劳(61%)、恶心(59%)、食欲下降(43%)和血小板减少症(43%);但经过支持对症处理和剂量调整,大部分副反应是可控的。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!