罗米司亭是血小板生成素受体激动剂，对于患有持续性或慢性免疫性血小板减少症且有症状的儿童来说，它是一种有效的治疗方法。罗米司亭是一种Fc肽融合蛋白（肽类抗体药物），通过TPO受体使血小板生成增加。罗米司亭每周皮下注射一次，在HSCT中极为方便，尤其是在肠道GvHD患者中。
62名患者被随机分配，其中42名为罗米司亭组，20名为安慰剂组。研究结果如下：
①有效性好：罗米司亭组中22名患者（52%）有持久的血小板反应，而安慰剂组只有2名患者（10%）有持久的血小板反应（p=0.002,比值比9.1[95%CI 1.9–43.2]）。持久的血小板反应在1-6岁组有38%（3/8），6-12岁组有56%（10/18），12-18岁组有56%（9/16）。
②安全性好：安慰剂组19名患者中有1名患者（5%）发生严重的不良事件，而罗米司亭组42名患者中则有10名（24%）。其中罗米司亭组中只有1名患者发生头痛、血小板增多被认为是治疗相关的。没有患者因为不良事件而停止治疗。
主要疗效终点是达到血小板计数>50×109/L的时间，且未输注血小板。次要终点是持续血小板反应，HSCT后GvHD 1年累积发生率（cumulative incidence,CumI）、复发率和无复发死亡率。持续的血小板反应定义为移植后连续8周血小板计数≥50×109/L且未输注血小板。研究还分析了绝对中性粒细胞计数>1.0×109/L的CumI和血红蛋白≥10g/dL的CumI。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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