非小细胞肺癌指的是源于支气管黏膜上皮或肺泡上皮的恶性肿瘤，是一种最常见的肺癌类型，大多数患者年龄都在65岁以上，但近年发病有年轻化倾向，非小细胞肺癌根据病理类型可分为腺癌、鳞癌、大细胞癌、腺鳞癌、唾液腺型肿瘤。普拉替尼用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。

　　普拉替尼为受体酪氨酸激酶RET(Rearranged During Transfection)抑制剂，可选择性抑制RET激酶活性，可剂量依赖性抑制RET及其下游分子磷酸化，有效抑制表达RET(野生型和多种突变型)的细胞增殖[2,3]。RET抑制剂是一种高度保守的受体酪氨酸激酶，在多种神经、神经内分泌和泌尿生殖组织中表达。RET基因变异与肺癌、甲状腺髓样癌等肿瘤的发生关系密切，为明确的肿瘤致癌驱动基因。在非小细胞肺癌中RET融合患者约占1-2%，常见于不吸烟的年轻人群。

　　关于普拉替尼有效性的临床证据尚不确定，因为它基于1项单臂、开放标签、非随机、多中心的1期和2期临床试验（ARROW研究），该研究没有对照药品，所有患者每天口服一次400 mg普拉替尼。主要结果——总人群的客观缓解率为69%（95%CI：62%,75%），未接受过治疗组（79%）高于接受过治疗组（64%）。次要结果——总人群的缓解持续时间为22.3个月（未接受过治疗组未报告，接受过治疗组是22.3个月）。总人群的临床收益率为76.9%（95%CI:70.6%,82.3%），未接受过治疗组（82.4%）略高于接受过治疗组（74.3%）。总人群的疾病控制率为91.7%（95%CI:87.1%,95.0%），未接受过治疗组（92.6%）略高于接受过治疗组（91.2%）。结果表明，普拉替尼在临床上可能有效，但缺乏与其他系统治疗方案（如铂类化疗）的比较数据。

　　RET融合阳性非小细胞肺癌在临床治疗方面存在以下未满足的需求：首先是在检测RET融合基因的难度较高，存在假阴性的情况。其次，化疗、放疗和免疫治疗等治疗方法副作用明显，对RET融合阳性的患者疗效不佳，且会对后期使用靶向药物治疗会产生一定影响。由于靶向药物价格高，会给患者带来较高的经济负担，医生在为患者提供治疗方案时，需考虑到患者的经济情况。

　　而本报告评估药品普拉替尼具有明显的治疗优势，临床需求较大，依据如下：普拉替尼胶囊是国内上市的唯一一个治疗RET融合阳性非小细胞肺癌的靶向药物，疗效显著，可延长患者生存时间。对经历过化疗后的患者以及脑转移的患者仍能表现出良好的疗效，可作为经化疗或免疫治疗无效后的可选方案。若能用于一线治疗，能够延长患者疾病前期的PFS，提升患者生活质量。相对于传统化疗，普拉替尼是口服的靶向药物，能降低患者去医院的频率，减轻治疗过程中的心理负担，更容易给患者带来心理安慰。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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