恩西地平治疗IDH2突变的复发性/难治性AML患者疗效如何？在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。经研究表明，Idhifa为这类患者群体带来完全缓解（CR）和部分血液学改善的完全缓解率（CRh）为23%，中位数的缓解持续时间为8.2个月。

　　恩西地平是第一个通过干预肿瘤细胞的代谢来治疗AML的药物，是以分子生物学和生物化学为基础而研发的。它只抑制肿瘤细胞的酶，而不影响机体正常的三羧酸循环，显示出多层面的首创性。作为罕见病药物，由于诊断和适应症明确、疗效肯定，因而获得优先审批资格，研发时程9年终获批准[6]。恩西地平的获批为AML患者带来了希望，也为罕见病药物的研究带来了新的动力。希望国内外专家能研发出更多、更好的药物，解除患者的病痛。

　　Ivosidenib/恩西地平联合诱导治疗和巩固治疗阶段的强化化疗在具有IDH1/2突变的初治AML患者中安全性良好。Ivosidenib在初治AML患者中的完全缓解（CR）/伴不完全血细胞计数恢复的完全缓解（CRi）/伴不完全血小板计数恢复的完全缓解（CRp）率达到77%，恩西地平为74%。

　　该研究为开放标签、单臂多中心临床试验（编号NCT01915498），研究纳入了具有IDH2突变的晚期血液系统恶性肿瘤患者。其中纳入的IDH2突变新诊断AML老年患者为39例。3例在恩西地平治疗期间达到完全缓解（CR），其中2例患者完成了27个治疗周期，另1例患者完成了35个治疗周期。所有患者恩西地平治疗周期的中位数为6（范围1-35）。

　　10例患者进入研究剂量递增阶段，其中1例恩西地平50 mg每日一次，其余9例患者＞100 mg（150–450 mg）每日一次；在研究扩展阶段，其余29例患者100 mg推荐剂量每日一次。患者中位年龄为77岁（58-87），26例患者（67％）IDH2-R140突变，12例患者（31％）IDH2-R172突变（其中1例患者缺少IDH2等位基因突变信息）。

　　研究的中位随访时间为8.4个月，治疗终止的原因：疾病进展（n=13），死亡（n=5），撤回知情同意（n=4），研究者的决定（n=4），不良事件（n=4），骨髓移植（n=3），违反协议（n=2）和治疗失败（n=1）。

　　AML在常见血液肿瘤中是控制较差的一个，治疗上难以用已有药物组合获得类似ALL的效果，复发率很高。新药开发进展一直比较缓慢，批准和在研药物都少于ALL,所以恩西地平获得优先审批资格。近年少数上市的AML新药包括中国科学家发现的砒霜，用于一种叫做APL的罕见AML（<10%）。去年以色列公司BioLineRx的CXCR4受体反向激动剂BL8040在一个r/rAML二期临床也产生与恩西地平类似的38%应答率。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB/IDHIFA)的作用功效和使用方法

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