一项由3部分组成的开放标签、多中心、1/2期非随机临床试验(AP32788‑15‑101)的结果[8]。该项临床研究包括三个队列，剂量递增/剂量扩展队列(在美国有28个临床研究中心参与)和单臂延长队列(EXCLAIM；在亚洲、欧洲和北美有40个临床研究中心参与)。研究人群为接受过铂类化疗的患者(PPP)队列和EXCLAIM队列。FDA正式批准了莫博替尼在肺癌中的适应症：用于治疗接受铂类化疗时或化疗后疾病进展的、EGFR20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。值得一提的是，莫博替尼是头一个专门针对EGFR20插入突变非小细胞肺癌的【口服靶向药】。

　　结果在PPP(n=114)和EXCLAIM(n=96)队列中，中位年龄分别为60(27~84)岁和59(27~80)岁；60%患者为女性和69%患者为亚裔；基线数据显示40例(35%)患者存在脑转移。在临床试验结束时，PPP队列的中位随访时间为14.2个月，IRC报告的ORR值为28%(95%CI:20%~37%)，研究者报告的ORR值为35%(95%CI:26%~45%)；

　　IRC报告的中位缓解持续时间为17.5个月(95%CI:7.4~20.3)。IRC报告的中位无进展生存期为7.3个月(95%CI:5.5~9.2)。中位总生存期为24.0个月(95%CI:14.6~28.8)。在EXCLAIM队列中，中位随访时间为13.0个月，IRC报告的ORR为25%(95%CI:17%~35%)，研究者报告的ORR为32%(95%CI:23%~43%)。

　　在临床试验(AP32788‑15‑101)中EXCLAIM队列人群中开展的评估受试者健康相关生活质量(Health-Related QoL,HRQoL)的研究结果显示，接受莫博替尼治疗的受试者在患者报告结局(PROs)中，在肺癌相关症状改善方面具有统计学差异。尽管某些不良事件症状方面发生了变化，受试者的健康相关生活质量(Health-Related QoL,HRQoL)分值无统计学差异。

　　具体证据结果为：通过欧洲癌症生活质量研究和治疗组织核心-30量表(EORTC QLQ-C30)肺癌模块测量的非小细胞肺癌受试者中，54.4%的受试者出现呼吸困难症状，46.7%的受试者出现咳嗽症状和38.9%的受试者出现胸痛症状；在随访数据中症状得分值与基线调查的受试者症状得分值相比具有统计学差异，其中呼吸困难症状得分差值为-3.2(P=0.019)；咳嗽症状得分差值为-9.3(P<0.001)；胸痛症状得分差值为-8.2(P<0.001)。受试者的健康相关生活质量(EORTC QLQ-C30)结果表明，受试者健康状况生活质量得分前后变化没有统计学差异，受试者的健康相关生活质量得分差值为-1.8(P=0.235)。

　　莫博替尼是一种表皮生长因子受体(EGFR)激酶抑制剂，以低于野生型(WT)EGFR的浓度不可逆地结合并抑制EGFR外显子20插入突变，口服莫博替尼后，在血浆中发现了两种具有与莫博替尼相似抑制特性的药理活性代谢物(AP32960和AP32914)，在体外，在临床相关浓度下(IC50值<2 nM)，莫博替尼还抑制其他EGFR家族成员(HER2和HER4)和一种额外激酶(BLK)的活性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：莫博替尼(MOBOCERTINIB)是什么药物？疗效与安全性如何？

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