婴儿痉挛症(IS)是一种年龄依赖性的,通常发生于婴幼儿期的一种难治性癫痫脑病,最常见的临床特点是典型的成串的痉挛发作、具有高峰节律紊乱的脑电图表现,以及运动和认识发育迟缓。氨己烯酸疗效如何?氨己烯酸在国内上市时间较短,尚未积累较多的使用经验,因此我们借鉴邻国,观察韩国Severance儿童医院诊治的46例婴儿痉挛症患儿,口服氨己烯酸治疗疗效及不良反应,为国内的患儿家长在用药选择方面提供一些参考。
46名患儿中,男婴24例,女婴22例,发病年龄2~14月龄,中位年龄6月龄。所有患儿均因头部、肢体痉挛发作而就诊,治疗前脑电图均呈典型或变异型高度失律表现。其中入院前未经治疗的29例,入院前应用过其他抗癫痫药物(苯巴比妥、丙戊酸钠、托吡酯)治疗的17例。
所有患儿均给予口服氨己烯酸治疗(联合用药:如之前正在应用其他抗癫痫药物,则原有药物按常规给药方法继续应用)。起始剂量为50 mg/(kg·d),2次/日。第2天加量至100 mg/(kg·d),2次/日。如治疗有效则应用6个月。如治疗7日后无效,则加量至150 mg/(kg·d),2次/日。如有效,则继续应用,应用5个月后,第6个月开始每周减量50 mg/(kg·d),减量至50 mg/(kg·d)后维持。
第7个月停药。(注:具体每一位患儿服药剂量应在临床医生指导下进行,切勿私自用药)
服用氨己烯酸治疗后显效9例(19.6%),有效22例(47.8%),无效15例(32.6%),复发3例(6.5%),总有效31例(67.3%)。脑电图改善率为82.6%(38/46),其中结节性硬化患儿5例均治疗有效。(注:显效:痉挛发作消失;有效:50%≤痉挛发作次数减少<100%;无效:痉挛发作次数减少<50%。总有效=显效+有效)
氨己烯酸治疗过程中有5例(10.9%)出现嗜睡,2例(4.3%)激惹,1例(2.2%)腹泻,6例(13.0%)多动,血常规、肝功能、肾功能、钠离子水平、钾离子水平无明显改变。
大多数的传统抗癫痫药物对本病的治疗效果并不理想。而促肾上腺皮质激素(ACTH)自1958年报道对婴儿痉挛有显著疗效以来,一直被公认为是治疗婴儿痉挛症的一线药物。但就目前我国的现实情况来说,ACTH依旧药源稀缺,大多数患儿并无法及时使用该药物进行有效的治疗。再者,糖皮质激素(GC)也是IS一线治疗药物,但多作为ACTH无效或不能使用时的替代疗法。此外,儿童长期或高剂量使用糖皮质激素可能引起多个器官和系统的不良反应,如高血压、免疫抑制、电解质紊乱、易怒、感染、脑萎缩、发育受限等。
除了上述两种药物,多国指南也将氨己烯酸纳入IS一线治疗药物。事实上,早在1989年,氨己烯酸已在英国获批使用。后续,随着欧洲临床应用经验的逐渐丰富,且氨己烯酸在结节性硬化伴婴儿痉挛症中疗效显著,因而于2018年在美国上市,是FDA批准的极少数治疗婴儿痉挛症(IS)的有效药物之一。
而在中国,每年活产婴儿中有相当数量的宝宝罹患此种疾病,因此亟需有效的治疗药物。如今,氨己烯酸成功登录中国,将为儿童罕见病的治疗带来新选择。同时,我国获批上市的“氨己烯酸散”为粉末制剂,溶于水后便于婴幼儿服用并按体重调节用量,提升了服药的便利性、精准性。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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