达拉非尼和迈吉宁分别靶向RAS/RAF/MEK/ERK信号级联通路中的丝氨酸/苏氨酸激酶家族内的不同激酶：BRAF和MEK1/2，该信号通路的异常激活被认为在多种类型癌症的发生中发挥了重要作用。达拉非尼和迈吉宁联合用药比单个药物能更有效地减缓肿瘤生长。

　　本次FDA批准治疗BRAF V600E LGG儿童患者是达拉非尼+迈吉宁获批的第6项适应症，此前已获批用于多种BRAF V600实体瘤，包括黑色素瘤、甲状腺癌和肺癌。脑胶质瘤重磅方案获批

　　3月16日，诺华宣布，FDA已批准达拉非尼（dabrafenib，达拉非尼）联合迈吉宁（trametinib，曲美替尼）治疗1岁及以上需要全身治疗的BRAF V600E突变的低级别胶质瘤（LGG）儿童患者的上市申请。同时，FDA还批准了达拉非尼+迈吉宁的液体制剂。这是首个且唯一一个获批用于治疗BRAF V600E LGG儿童患者的联合靶向疗法。

　　胶质瘤既往都是通过外科手术治疗，复发率高生存率低。相对于肺癌、肝癌等病种，脑瘤尤其是胶质瘤的药物研发进展极为缓慢。

　　低级别胶质瘤药物质治疗新进展

　　诺华公司宣布，FDA已批准达拉非尼（dabrafenib）+迈吉宁（trametinib）用于治疗1岁及以上患有BRAF V600E基因突变且需要全身治疗的低级别胶质瘤（LGG）的儿科患者。此外，FDA还批准了更适合儿童使用的达拉非尼和迈吉宁的液体制剂。

　　此次批准基于达拉非尼+迈吉宁的II/III期临床试验TADPOLE结果。这是一项随机开放的II/III期研究，旨在评估达拉非尼+迈吉宁在BRAF V600突变LGG或复发难治性高级别胶质瘤（HGG）儿童和青少年患者中的疗效，其中共入组110名BRAF V600突变LGG患者。

　　结果显示，与标准化疗相比，达拉非尼+迈吉宁组显著改善了LGG患者的总缓解率（ORR），并降低患者疾病进展或死亡风险。

　　具体来看，接受达拉非尼+迈吉宁治疗的LGG患者ORR为47%，随机接受化疗的患者ORR为11%，具有统计学意义的改善。中位随访时间为18.9个月时，达拉非尼+迈吉宁组的中位无进展生存期（mPFS）为20.1个月，化疗组为7.4个月。安全性方面，与化疗相比，达拉非尼+迈吉宁组发生≥3级不良事件的概率降低了47%，因不良反应中断治疗的概率降低了14%。

　　此研究中观察到的达拉非尼+迈吉宁的安全性与其他已批准适应症的已知安全性一致。

　　该组合的这一新适应症对于患有BRAF V600E基因突变型脑胶质瘤症的年轻患者来说，将是一种潜在的新标准护理治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：达拉非尼/达拉菲尼(TAFINLAR)功效和副作用的一些相关说明

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