2023年9月21日，著名医学期刊《新英格兰医学杂志》公布了BRAF抑制剂达拉非尼联合MEK抑制剂曲美替尼治疗BRAF V600突变的儿童胶质瘤患者的II期研究结果。BRAF V600突变存在于15-20%的儿童低级别胶质瘤中，并且与不良的生存结局和对化疗反应较差相关。BRAF突变已被确定为多种实体瘤中癌症生长的驱动因素，并且通常治疗选择有限。在以前的试验中，达拉非尼（单药或联合曲马替尼治疗）对BRAF V600突变的复发性儿童低级别神经胶质瘤有效，这一发现保证了对该联合治疗作为一线治疗的进一步评估。86%患者临床获益！

　　在患有BRAF V600突变的低级别胶质瘤的儿童患者中，与作为一线治疗的标准化疗相比，达拉非尼联合曲美替尼治疗组的临床反应更显著、无进展生存期更长以及安全性更好。

　　达拉非尼和曲美替尼分别为BRAF和MEK的酪氨酸酶抑制剂（TKI），是一种治疗BRAF V600E肿瘤的常用组合。该组合方案此前已在几种BRAF V600E突变的癌症中显示出活性，如肺癌（已获批）、黑色素瘤（已获批）、甲状腺未分化癌（已获批）、实体瘤（已获批）、胆道肿瘤。

　　在这项II期试验中，计划接受一线治疗的BRAF V600突变的儿童低级别胶质瘤患者以2:1的比例进行随机分配，分别接受达拉非尼联合曲美替尼或标准化疗（卡铂加长春新碱）。主要结果是根据神经肿瘤学标准中的反应评估独立评估的总体缓解（OR，完全或部分缓解）。此外，还评估了临床获益（完全或部分缓解或疾病稳定≥24周）和无进展生存期（PFS）。

　　共有110例患者接受了随机分组：73例患者接受达拉非尼联合曲美替尼治疗，37例患者接受标准化疗。试验结果显示，中位随访时间为18.9个月，接受达拉非尼联合曲美替尼治疗的患者中有47%出现总体缓解，而接受化疗的患者中有11%出现总体缓解（风险比为4.31；95%，置信区间：1.7~11.2；P<0.001）。

　　在接受达拉非尼联合曲美替尼治疗的患者中，86%的患者观察到了临床获益；接受化疗的患者中，46%的患者观察到临床获益（风险比为1.88；95%，置信区间：1.3~2.7）。

　　此外，达拉非尼联合曲美替尼治疗组的中位无进展生存期（PFS）明显长于化疗组，具体数值如下：20.1个月VS 7.4个月（风险比为0.31；95%，置信区间：0.17~0.55；P<0.001）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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