胆管癌是指源于肝外胆管包括肝门区至胆总管下端的胆管的恶性肿瘤。其病因可能与胆管结石、胆管炎等疾病有关。临床一般采用手术治疗、放疗、化疗等方法，但预后较差。标准治疗（顺铂联合吉西他滨的化疗方案）被推荐为晚期胆管癌的一线治疗方案，客观缓解率（ORR）为15~26%，且常发生耐药。在胆管癌患者有约有40%的患者存在基因突变，胆管癌患者主要突变基因有KRAS、BRAF、FGFR2、IDH1/2等，其中较为重要的是FGFR2突变。

　　佩米替尼获得了欧美等监管体系完善的国家/地区药监机构的认可是基于一项名为FIGHT-202的注册临床研究。在这项针对既往接受过至少1线系统性治疗后疾病进展的晚期/转移性或手术不可切除的胆管癌患者中进行的单臂、开放、多中心的II期研究中，共入组107例携带FGFR2融合或重排的患者，在接受佩米替尼治疗后的客观缓解率达35.5%，中位缓解持续时间为7.5个月，中位无进展生存期为6.9个月，总生存期数据尚未成熟，在数据截止日期，中位总生存期是21.1个月[10]。

　　佩米替尼在中国大陆获批是基于FIGHT-202的针对中国患者人群II期桥接试验，此研究证实佩米替尼在既往接受过一线系统性治疗失败并且携带有FGFR2重排/融合的中国胆管癌患者中同样有效且耐受性良好，未见新的安全性信号。在中国胆管癌受试者中，佩米替尼片的肿瘤客观缓解率达50%，中位无进展生存期为6.3个月[11]。

　　2022年4月6日，国家药品监督管理局批准FGFR 1/2/3抑制剂佩米替尼片（Pemigatinib）上市，用于既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。这一消息证明国内胆管癌患开始了靶向精准治疗时代。

　　佩米替尼就是在这一背景下诞生的首个胆管癌靶向药，它靶向的FGFR2融合突变在胆管癌中大约有9%~14%的阳性率。

　　在II期试验FIGHT-202中，107名接受佩米替尼治疗的FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，有3人完全缓解，35人部分缓解，客观缓解率36%[1]。而在另一项针对中国胆管癌患者的II期研究中，佩米替尼更是获得了60%的客观缓解率[2]。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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