据公开资料显示，SM是一种罕见的疾病，大约95％的患者是由KIT D816V突变引起的。特征是肥大细胞失控性地增殖和激活导致多器官系统出现各种慢性、严重和突发症状。大多数患者属于ISM，少部分则为晚期SM。既往采用的多种药物对ISM疗效有限，疾病负担对患者的生活质量产生严重的负面影响。此前，全球范围内无批准的治疗ISM的疗法。

　　此次泰吉华ISM适应症是基于PIONEER研究的积极结果，相较于安慰剂组，每日一次泰吉华治疗能明显改善疾病症状和肥大细胞负荷，且安全性更优。PIONEER研究是一项双盲、安慰剂对照的研究，也是迄今为止该疾病领域规模最大的一项研究。

　　在PIONEER研究中，患者接受每日25毫克泰吉华联合最佳支持治疗（泰吉华组）或安慰剂联合最佳支持治疗（安慰剂组）。相较于安慰剂组，泰吉华组在主要终点和所有关键性次要终点（包括总体症状和肥大细胞负荷的各相关指标）上均显示出显著改善。而且泰吉华组耐受性良好，安全性优于安慰剂组。大多数不良反应为轻中度，严重不良反应和因不良反应而导致停药的患者比例均低于1％。

　　据了解，PIONEER研究的详细结果，包括另一项开放标签、扩展研究中的接受48周泰吉华治疗的临床获益数据，已于2023年2月在美国过敏、哮喘和免疫学学会（AAAAI）年会上公布。此外，泰吉华PIONEER研究的详细数据已于2023年5月23日在《新英格兰医学杂志》（NEJM）子刊NEJM Evidence上发表。

　　目前，泰吉华已在中国大陆、中国台湾、中国香港等地获批上市。泰吉华获得NMPA批准用于治疗不可切除或转移性PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）胃肠道间质瘤（GIST）成人患者，并获中国首部《成人系统性肥大细胞增多症诊断与治疗中国指南（2022年版）》推荐为一线用药。

　　根据《2022年CSCO胃癌诊疗指南》，GIST的年发病率约为10-15/100万，中国每年发病人数约为2-3万例，约90%的GIST患者携带KIT或PDGFRA突变，其中KIT突变最常见，达80%，GIST对放化疗均不敏感，靶向疗法是主要的治疗手段。泰吉华是国内唯一一款用于一线治疗PDGFRA D842V基因突变GIST的药物。

　　我国目前缺乏SM流行病学数据。根据意大利研究数据，15岁以上人口SM患病率为17.2/10万人；根据丹麦研究数据，年发病率为0.89/10万人。根据《成人系统性肥大细胞增多症诊断与治疗中国指南（2022年版）》估算，我国晚期SM的2024年新发人数约1000人，ISM的发病人数约晚期SM的5-10倍，新发人数约5000-10000人。

　　此外，泰吉华在KIT D816V突变复发/难治性急性髓系白血病和KIT 17/18突变GIST也表现出优异的治疗潜力。综合考虑，中国每年新确诊的PDGFRA外显子18或KIT突变肿瘤患者人数可达4.5万人。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 泰吉华 https://www.kangbixing.com/drug/awptn/