研究分析了以下因素：NPM1共突变、FLT3突变类型、等位基因负荷、年龄、核型、供体类型、移植时是否存在MRD、诊断时白细胞数量、ELN风险分类、预处理方案和米哚妥林预治疗。通过Kaplan-Meyer检测LFS和OS,并通过CoxRegression分析进行多因素分析。米哚妥林（PKC412）属于酪氨酸激酶抑制剂，能够有选择性地抑制激活性突变KIT基因，能够抑制FLT3受体信号通路，从而抑制癌细胞增殖。对于存在ITD和TKD突变型FLT3受体的白血病细胞，或存在过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞，米哚妥林(Rydapt/midostaurin)还能起到诱导细胞凋亡的作用。

　　2年CIR为22.5%(95%CI12.4-40.1%)，2年NRM为13.6%(95%CI5.9-31.3%)，预估2年OS率为66%(95%CI52.4-3.1%)，预估2年LFS为64.2%(95%CI35.8-72.6%)。单因素分析中，LFS的统计学重要因素为年龄>60岁(p=0.006)、alloHCT的疾病分期(p=0.017)和既往给予米哚妥林(p=0.01)。LFS的多因素分析显示，年龄>60岁(p=0.017)和alloHCT的疾病分期(p=0.03)为显著因素。仅年龄>60岁(p=0.005)的OS具有显著统计学差异。米哚妥林给药倾向于有利影响LFS(p=0.07)，尽管无统计学意义，但将CIR降低至7.7%(95%CI 1.1-54.6)vs 29.6%(95%CI 16.3-53.8，p=ns)，将NRM降低至0%vs 15.6%(95%CI 6.1-39.4)。

　　无论其他因素如何，CR1时FLT3+的AML患者均可选择alloHCT治疗。尤其在年轻患者中获得了最佳预后，这可能是由于接受清髓性预处理方案的能力更好。尽管患者数量较少，但加用米哚妥林似乎更能改善接受alloHCT患者的结局，对于索拉非尼维持治疗的有效性评估还需要更多的患者和更长的随访时间。

　　米哚妥林常见（≥10%）胃肠道不良反应有恶心（83%）、粘膜炎（66%）、呕吐（61%）、痔核（15%），血液淋巴系统不良反应有发热性中性粒细胞减少症（83%）、瘀斑（36%），神经系统不良反应有头疼（46%），肌肉骨骼和结缔组织疾病有肌肉骨骼疼痛（33%）、关节痛（14%），呼吸道/胸腔和纵隔疾病有鼻出血（28%），感染相关疾病有与设备相关的感染（24%）、上呼吸道感染（20%），调查的不良反应有高血糖症（20%）、活化部分促凝血酶原激酶时间延长（13%），皮肤和皮下组织疾病有多汗症（14%），肾脏和泌尿系统不良反应有肾功能不全（12%），精神类不良反应有失眠（12%）。

　　米哚妥林显著改善总生存期，因为OS曲线在到达中位数之前即走平、所以中位OS未到达。对比与标准化疗+安慰剂组，米哚妥林降低了23%的死亡风险。米哚妥林组的EFS显著优于安慰剂组，两组在60天内的中位EFS分别为8.2个月VS3.0个月。在对EFS的另一项探索性分析中，两组在诱导期任何时间内的中位EFS分别为10.6个月VS5.6个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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