艾伏尼布片是一种靶向IDH1突变的口服小分子抑制剂，通过与突变IDH1可逆性结合，降低a-羟戊二酸水平，促进细胞正常分化，从而发挥抗肿瘤效应。该药物已于2021年8月获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于既往接受过治疗的携带经FDA获批检测法检出的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者的治疗。艾伏尼布片是首个且唯一获得美国FDA批准用于IDH1突变胆管癌患者靶向治疗的药物。

　　胆管癌患者临床用药：按2：1的比例随机分为艾伏尼布组（124）和安慰剂组（61）。艾伏尼布组的胆管癌患者患者每天口服500 mg艾伏尼布；安慰剂治疗组的胆管癌患者每天口服安慰剂。

　　该试验的主要研究终点为无进展生存期（PFS），次要研究终点为总生存期（OS）、客观反应率（ORR）、反应持续时间和反应时间(由研究者和研究中心评估)；无进展生存期(由研究者审查)；药代动力学和药效学。

　　主要终点PFS方面，艾伏尼布组:安慰剂组分别为2.7个月:1.4个月（HR=0.37，95%CI：0.25-0.54，p<0.001）。艾伏尼布组胆管癌患者32%的6个月的无进展生存率，22%的12个月无进展生存率。2.7个月的无进展生存率降低了胆管癌患者63%的死亡风险。对一线治疗以上的胆管癌患者而言，令人欣慰。

　　中位总生存期OS方面，艾伏尼布组:安慰剂组分别为10.8个月:9.7个月（HR=0.69，95%CI：0.44-1.10，p=0.06）。

　　艾伏尼布组与安慰剂组的数据相差不大，是因为61名安慰剂组的胆管癌患者中后期有35名患者口服艾伏尼布治疗，因此安慰剂组显示的OS偏高。如果假设安慰剂组中的部分患者没有换为接受艾伏尼布治疗，模型分析显示安慰剂组的中位OS只有6个月（HR=0.46，95%CI：0.28-0.75，p<0.001）。6个月的OS为67%，12个月的OS为48%。

　　中国是世界上胆管癌发病率最高的国家之一，据《2018中国癌症报告》统计，我国消化道肿瘤占全部癌症发病率的43.3%。胆管癌在消化道肿瘤占比约3％，按此测算，每年胆管癌发病人数约4万人。然而，这些病例的实际数量可能会更高。目前，对于IDH1突变型胆管癌患者的治疗有限，艾伏尼布片的获准将会为该类患者带来更多获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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