试验入组了87名局部晚期或转移性膀胱癌患者，这些患者至少在一次化疗中或化疗后有疾病进展并且具有特定FGFR3基因突变（R248C、S249C、G370C、Y373C）或FGFR基因融合（FGFR3-TACC3、FGFR3-BAIAP2L1、FGFR2-BICC1、FGFR2-CASP7）。

　　FGFR基因所编码的蛋白为成纤维细胞生长因子受体家族，目前已确认有四位成员（FGFR1-4），均属于跨膜受体酪氨酸激酶（RTK），是成纤维细胞生长因子（FGF）的受体。当FGFR与FGF结合后，产生二聚化并引起级联反应，与细胞内多条下游信号通路相关，介导如胚胎发生，组织修复和血管生成等重要的生理过程。

　　已有研究表明，由于FGFR基因突变而导致FGF/FGFR途径异常的信号传导与部分恶性肿瘤，如本文主角膀胱癌的发生有密切关系。与我们在之前文章里介绍的络氨酸激酶抑制剂（TKI）类似，厄达替尼是一种靶向FGFR的激酶抑制剂，通过阻断FGF/FGFR途径来阻止癌细胞增殖生长，使得有FGFR3或FGFR2基因突变的膀胱癌患者可以通过服用厄达替尼受益。

　　患者接受厄达替尼的初始剂量为8mg，每日一次；在第14天和第17天之间，41％血清磷酸盐水平低于5.5mg/dL的患者目标剂量增加至每日9mg。使用厄达替尼直至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。

　　本次试验主要观察指标为客观反应率（ORR）和持续反应时间（DOR）。试验结果表明，所有患者的ORR为32.2%，CR为2.3%，PR为29.9%，中位DOR为5.4个月。FGFR3点突变的患者的ORR为40.6%；FGFR3融合突变的患者的ORR为11.1%；FGFR2融合突变的患者的ORR为0%。

　　厄达替尼最常见的不良反应有：口腔炎（56%）、疲劳（54%）、腹泻（47%）、口腔干燥（45%）、甲床分离症（41%）、食欲下降（38%）、味觉障碍（37%）、皮肤干燥（34%）、便秘（28%）、干眼症（28%）、跖掌红斑感觉异常综合征（26%）、脱发（26%）、腹痛（23%）、恶心（21%）、骨骼肌肉痛（20%）。

　　Balversa(erdafitinib厄达替尼)是一种称为酪氨酸激酶抑制剂的靶向治疗。激酶是一种促进细胞生长的酶。有许多类型的激酶，它们控制着细胞生长的不同阶段。通过阻止一种特定的酶发挥作用，这种药物可以减缓癌细胞的生长。厄达替尼（JNJ-42756493）是一种有效的口服pan-FGFR酪氨酸激酶抑制剂；厄达替尼治疗晚期CCA和FGFR畸变具临床活性且毒性很小。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(ERDAFITINIB)的作用机制和服用方法

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