阿伐替尼（Avapritinib）作为一种激酶抑制剂，已被FDA批准用于治疗患有晚期SM（AdvSM）的成人患者，包括侵袭性SM（ASM）、伴有相关血液系统肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL），以及患有PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成人患者。并已获得欧盟批准，用于至少接受过一次系统治疗的患有ASM、SM-AHN或MCL的成人患者，以及患有携带PDGFRA D842V突变的不可切除或转移性GIST的成人患者。

　　系统性肥大细胞增多症（SM）是一种罕见疾病，主要由KIT D816V突变驱动。肥大细胞失控性的增殖和激活导致多器官系统出现慢性、严重和突发症状，其中占绝大多数患者比例的为非晚期（即惰性或冒烟型）SM。

　　非晚期SM患者通常被各种临床症状所困扰，包括过敏反应、斑丘疹、瘙痒、腹泻、脑雾、疲劳和骨痛等，对患者的生活质量产生严重的负面影响。患者往往存在对严重、突发症状的恐惧，工作能力或日常活动能力受限，并不得不进行自我隔离以避免不可预测的触发因素。长期以来，惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）的治疗通常依靠多种对症治疗药物，无法从根本上改变疾病进程，导致ISM带来的各种临床症状和临床负担持续存在并伴随患者终身。

　　近日，Blueprint Medicines公司宣布向美国食品和药品监督管理局（FDA）递交阿伐替尼（Avapritinb）的补充新药申请，用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）的成年人患者。此次补充申请标志着首个针对惰性SM适应症的创新靶向药物正式申请上市，具有里程碑意义。约95%的SM患者存在KIT D816V突变并为疾病的驱动基因，阿伐替尼是该突变位点的选择性强效抑制剂。阿伐替尼可精准靶向SM最根本的疾病驱动基因，从而有望超越既往较为局限的对症治疗，从根本上改变疾病进程，最终为患者的生活带来更有意义的转变。

　　此次递交FDA的新药申请资料主要包括注册研究PIONEER研究的数据，该研究是迄今为止在ISM中进行的最大规模的随机安慰剂对照临床研究。研究结果将在2023 AAAAI年会（美国过敏、哮喘和免疫学年会）上发布。FDA已授予阿伐替尼突破性疗法认定（BTD），用于治疗中度至重度ISM。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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