帕瑞肽为一种生长激素抑制剂类似物，可通过与其受体结合抑制ACTH的释放从而减少皮质醇分泌。帕瑞肽可引起血糖升高，因此应在起始治疗后的2周时监测患者的血糖水平。持续治疗可能导致一些患者发生糖尿病或糖尿病恶化，因此应密切监测该药的这一不良反应，并应采取适当的治疗。

　　2012年12月14日，美国食品与药物管理局（FDA）批准了新“孤儿药”帕瑞肽（pasireotide diaspartate）注射液用于治疗不能通过手术治疗的库欣病（Cushing's disease）患者。库欣病是肾上腺制造的皮质醇激素过度生成引起。在垂体腺的肿瘤导致肾上腺过度刺激，它导致皮质醇过度生成。皮质醇调节机体内许多重要功能，包括对应急和损伤的反应。

　　一项III期临床试验的结果表明，帕瑞肽长效制剂（LAR）比奥曲肽或兰瑞肽中的任一种在治疗肢端肥大症患者上都更为有效，这个证据支持使用帕瑞肽LAR来治疗这种疾病的患者，以替代由第一代生长抑素类似物进行的不充分的控制治疗。

　　奥曲肽和兰瑞肽是目前一线治疗肢端肥大症的药物；然而，采用这些治疗方法预计有多达30-80％的患者不能充分控制循环生长激素和胰岛素样生长因子-1（IGF-1）的浓度水平。

　　在这项研究之前，一项大型随机双盲临床试验表明，对于未曾接受过药物治疗的肢端肥大症患者，帕瑞肽LAR优于奥曲肽。

　　该项研究的主要领导者Mônica Gadelha说：“这项新的研究补充了医学界对初治患者进行的早期研究......但最大的还未满足的需求是由第一代生长抑素类似物药物控制不佳的患者”。

　　在多中心研究纳入的198例患者中，年龄≥18岁，曾分别接受过30毫克奥曲肽长效制剂的治疗或是采用120毫克兰瑞肽注射凝胶作为的单药治疗，但其肢端肥大症在6个月连续的治疗后仍未得到控制。没有充分控制的情况被定义为五点，2小时内平均生长激素水平>2.5微克/升，IGF-1水平>1.3倍的根据性别调整和年龄调整后正常上限值。在24周内参与者被随机分配到三个组中，接受40毫克或60毫克帕瑞肽LAR 28天的治疗，或是在开放标签主动控制组中进行奥曲肽或兰瑞肽的连续治疗。研究的最终目标是实现生长激素和IGF-1水平的充分控制，肿瘤体积的减小，症状和生活的质量的改善。

　　接受帕瑞肽LAR治疗的患者，其中极大的比例都获得了生化特征的控制，并有大于25％的患者肿瘤体积减小，相比于对照活性组的患者症状有所改善，对应的所有分组的患者都有改善了生活质量的报道。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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