Albrioza在临床研究上使用的代号是AMX0035，作为一种苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方。苯丁酸钠成分具有减少未折叠蛋白反应（UPR），防止因UPR导致的细胞死亡的作用，牛磺酸二醇是一款Bax蛋白抑制剂，可防止线粒体依赖细胞死亡。临床前研究表明，Albrioza可发挥多通道机制，两种药物在特定浓度下组合协同提高至90%以上的神经元的存活率，从而跳过神经系统的复杂性，直接延缓神经细胞的死亡，令ALS患者获益。

　　生物科学预印本bioRxiv刊出了Albrioza疗效机制的初步探索报告，以Albrioza及其分组成的单药处理来自ALS患者的成纤维细胞，发现Albrioza确实比各单药表现出更强的改变效果，且大多数变化是Albrioza特有的，并影响ALS相关途径中的基因表达，如核质转运、未折叠蛋白反应、线粒体功能、RNA代谢和先天免疫。加权基因共表达网络分析显示，在Albrioza作用下ALS基因表达模块与临床参数之间的显著相关性被弱化。

　　一项入组了137例ALS患者的2期临床试验获得的积极数据。试验达到其主要疗效终点，即根据修订的ALS功能评定量表测量，在6个月随机化阶段结束时，接受Albrioza治疗的ALS患者运动功能下降显著减缓。

　　此外，对所有随机化受试者长达3年的随访显示，在试验开始时就接受Albrioza治疗的患者，与最初接受安慰剂治疗，在开放标签阶段转为Albrioza治疗的患者相比，死亡风险降低了44%（HR 0.56；95%CI，0.34-0.92）。并且始终接受Albrioza治疗组中位生存期比最初接受安慰剂治疗的患者组延长了6.5个月（25.0个月VS.18.5个月）。

　　安全性上，总体而言，在24周内，Albrioza和安慰剂组之间报告的不良事件和停药率基本相似，但是Albrioza组胃肠道事件的发生率更高。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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