两项III期临床研究得到了验证：CADENZA涉及近期未输血的CAD成年患者，而CARDINAL是一项针对近期接受输血的CAD患者的为期26周的开放标签试验。赛诺菲的新型单克隆抗体舒替利单抗已获得欧盟委员会批准，作为治疗患有冷凝集素病(CAD)的成人溶血性贫血的唯一药物。

　　这种一流的人源化单克隆抗体舒替利单抗可对抗经典补体途径中至关重要的丝氨酸蛋白酶C1s。这会阻碍免疫反应引起的异常，从而导致健康红细胞的破坏。舒替利单抗以50 mg/mL输液给药，仅关注经典补体途径，不考虑凝集素和替代途径。

　　冷凝集素病(CAD)是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是冷敏感抗体（冷凝集素抗体），特别是IgM和自身抗体，在低温(30°C)下发挥作用。这些抗体凝集并破坏血细胞，引起自身免疫性溶血性贫血。由于感染、其他自身免疫性疾病或某些癌症，它可以是原发性或继发性的。

　　CAD常见于40至80岁的女性，在60多岁时诊断达到高峰，每年影响大约百万分之一。在美国，CAD案件从300到3,000起不等。

　　舒替利单抗通过抑制经典补体途径并特异性靶向补体C1s蛋白（一种丝氨酸蛋白酶），可防止补体调理素在红细胞表面沉积，从而抑制患者的溶血。一般药物治疗包括一是苯丁酸氮芥降低血清中冷凝集素IgM抗体合成的作用，口服使用、需要连服3～6周，若高剂量或长期应用，骨髓抑制会较严重，骨髓抑制者、严重肝肾功能损害者、妊娠及哺乳期妇女禁用；二是扩血管药物如烟酸、地巴唑等，烟酸与地巴唑联用，可增强血管扩张的作用，需注意地巴唑可直接扩张血管，血管硬化病患者禁用；

　　三是环磷酰胺，经治疗后其血液中冷凝集素的效价也出现明显减低的现象，感染、肝肾功能损害者禁用或慎用；四是抗生素类如青霉素、头孢类药物等，主要治疗原发病；五是溶血性贫血严重的患者，通过彻底清除患者体内的破裂红细胞和大量的异常免疫球蛋白，加以治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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