Travere Therapeutics制药公司公布了一项关键性头对头3期PROTECT研究的topline两年验证性次要终点结果，该试验评估了在IgA肾病(IgAN)患者中，使用司帕生坦（商品名为FILSPARI）与厄贝沙坦相比的疗效与安全性。结果显示：与厄贝沙坦相比，FILSPARI证明了长期的肾功能保护。
FDA已加速批准FILSPARI(司帕生坦)降低有快速疾病进展风险的原发性IgAN成人的蛋白尿，通常尿蛋白/肌酐比(UPCR)≥1.5g/g。这一适应症是根据蛋白尿的减少而加速批准的。加速批准是基于3期PROTECT研究。
IgA肾病(IgAN)，也称为伯杰氏病，是一种罕见的进行性肾脏疾病，其特征是免疫球蛋白A(IgA)的积聚，免疫球蛋白A是一种帮助身体抵抗感染的蛋白质。IgA的沉积导致肾脏中正常过滤机制的破坏，导致尿中带血(血尿)、尿中带蛋白(蛋白尿)和肾功能的逐渐丧失。IgAN的其他症状还可能包括肿胀(水肿)和高血压。
FILSPARI是一种内皮素和血管紧张素II受体拮抗剂，作为每日一次口服给药。该药物旨在选择性靶向IgAN疾病进展中的两个关键途径(内皮素-1和血管紧张素II)，是第一个也是唯一一个被批准用于治疗这种疾病的非免疫抑制疗法。
该适应症的继续批准取决于PROTECT研究(ClinicalTrials.gov Identifier：NCT03762850)的2年验证数据，该研究评估了Spasentan对于尽管使用活性血管紧张素转换酶抑制剂或血管紧张素受体仍存在持续性蛋白尿的患者的疗效和安全性阻滞剂治疗。研究参与者以1:1的比例随机分配，每天口服一次Spasentan(n=202)或厄贝沙坦(n=202)。
到第110周时，结果显示：司帕生坦治疗导致eGFR总斜率出现有临床意义的差异(每年分别-2.9与-3.9mL/min/1.73m2；治疗差异为每年1.0mL/min/1.73m2；与厄贝沙坦相比，P=.058)和eGFR慢性斜率(每年分别为-2.7与-3.8mL/min/1.73m2；治疗差异为1.1mL/min/1.73m2；P=.037)。
此外，接受司帕生坦治疗的患者的蛋白尿平均降低了42.8%，而接受厄贝沙坦治疗的患者则为4.4%（司帕生坦与厄贝沙坦：第110周时相对于基线的调整几何平均值之比，0.60[95%CI,0.50-0.72]）。
在迄今为止进行的所有临床试验中，FILSPARI的耐受性良好，安全性与厄贝沙坦相当。
该公司将继续完成对PROTECT研究数据的全面评估，并与研究调查人员合作，在即将举行的医学会议和同行评审出版物上发表研究结果。
这些积极的数据，有利于之后司帕生坦在欧盟的监管审查。目前，该公司计划与监管机构合作，预计于2024年1月提交司帕生坦的补充新药申请（sNDA），以支持在美国获得全面批准。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：司帕生坦(SPARSENTAN/FILSPARI)针对罕见肾病有何优势？
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