一个3期随机对照双盲临床试验，研究对象是从美国、加拿大、澳大利亚共27个地方招募的1-17岁患有免疫性血小板减少症的患者，平均血小板计数≤30×109/L（筛查期间两次测量的平均值），并且每一次测得的血小板计数均≤35×109/L。

　　研究对象按照2：1的比例随机分为罗米司亭组和安慰剂组，每周接受罗米司亭或安慰剂，持续24周，每周罗米司亭的剂量根据目标血小板计数50-200×109/L从1μg/kg-10μg/kg进行调整。

　　同时研究对象按照年龄分层，分为1-6岁、6-12岁、12-18岁。患者和研究者对治疗安排都是不知情的。主要分析包括所有患者，安全性分析则针对接受至少1个剂量罗米司亭的患者。主要的结局指标是持久的血小板反应，即在之前4周未接受解救性药物治疗的情况下，每周测量的血小板计数≥50×109/L，并且在第18-25周期间有6周以上都是如此。

　　2012年1月24日-2014年9月3日期间，62名患者被随机分配，其中42名为罗米司亭组，20名为安慰剂组。研究结果如下：

　　①有效性好：罗米司亭组中22名患者（52%）有持久的血小板反应，而安慰剂组只有2名患者（10%）有持久的血小板反应（p=0.002,比值比9.1[95%CI 1.9–43.2]）。持久的血小板反应在1-6岁组有38%（3/8），6-12岁组有56%（10/18），12-18岁组有56%（9/16）。

　　②安全性好：安慰剂组19名患者中有1名患者（5%）发生严重的不良事件，而罗米司亭组42名患者中则有10名（24%）。其中罗米司亭组中只有1名患者发生头痛、血小板增多被认为是治疗相关的。没有患者因为不良事件而停止治疗。

　　罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)是一种c-MPL激动剂，可刺激内源性血小板生成素的产生，并促进骨髓中巨核细胞的增殖和分化。在一项韩国研究小组进行的2期试验中，研究者评估了罗米司亭在既往接受过免疫抑制治疗的再生障碍性贫血患者中的活性和安全性，他们的研究成果近期发表在《The Lancet Haematology》上。作为一类较新的治疗免疫性血小板减少症的药物可以通过促进巨核细胞的增殖分化和成熟，进而促进血小板生成，起到治疗作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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