原发免疫性血小板减少症（ITP）主要是由于身体内免疫功能异常导致的血小板生成减少和破坏增多所致，是最常见的获得性、出血性疾病之一。目前，在ITP治疗上，临床面临诸多挑战，包括检测不够或检测过度等问题。因ITP治疗是一个长期性的，患者需要经常使用一些药物，以维持血小板计数处于安全水平。艾曲泊帕是一种口服血小板生成素受体激动剂，为ITP患者提供了可持续的、方便的治疗选择。

　　为了提高公众对ITP的认识，进一步减轻社会疾病负担，国家医疗保障局、人力资源社会保障部公布新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（以下简称《药品目录》），将诺华肿瘤血液疾病领域创新药物——艾曲泊帕（Revolade）纳入乙类《药品目录》，用于慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）治疗，将有效缓解ITP患者的经济负担。

　　EBMT重再协作组，回顾分析了11年-17年共165例接受艾曲泊帕主要作为挽救或替代治疗的AA患者，中位随访时间14个月。ORR为64%，CR为20%，副反应率约30%，多为轻度到中度。1年预期OS达到87%。

　　NIH也报道了一项II期临床试验。主要是艾曲泊帕用于非重型的再生障碍性贫血或单系血细胞减少患者。这是一个剂量增加试验，共入组34例患者，其中27例患者既往没有接受过ATG的治疗。患者药物耐受性良好，其中25例达到了药物的最大用药剂量300mg。中位随访时间16个月，其中有17例患者在治疗6个月的时候达到了治疗反应，11例在达到良好的血液学反应后停药，但8例需要再次用药。2例患者用药期间发生了细胞遗传学的异常，停药后异常克隆消失。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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