关于NSLC非小细胞肺癌其中来自中国的37例患者，除接受过铂类化疗外，38%的患者接受过PD-1/L1抗体和多靶点抑制剂治疗，32％的患者曾经接受过≥3种化疗方案。结果表明，接受普拉替尼治疗患者的总体客观反应率（ORR）为56%，其中3%达到完全缓解（CR），疾病控制率（DCR）达到97%。截至数据公布日，中位治疗持续时间6.1个月（范围：0.9~9.4）个月；18例缓解患者的首次缓解中位时间为1.9个月，其中89％（16/18）仍在接受治疗，中位缓解持续时间（DOR）尚未成熟，6个月的DOR率为83％。中国部分试验数据显示安全性及耐受性良好，缓解程度较高，数据与ARROW研究的全球患者人群一致。

　　关于MTC甲状腺癌其中来自中国研究中心的28例RET突变阳性MTC患者的研究数据显示，26例基线具有可测量病灶的RET突变患者中确认的客观缓解率(ORR)为73.1%，包括3例完全缓解和16例部分缓解，疾病控制率(DCR)为84.6%。且无论RET突变基因型如何，均有缓解。19例确认缓解的患者中，中位缓解持续时间(DOR)未达到，9个月的DOR率为100%。

　　普拉替尼上市里程碑

　　普拉替尼是由Blueprint Medicines Corporation（Blueprint）开发的一款每日口服一次、强效、高选择性靶向致癌性RET变异（包含可预见的耐药突变）药物。

　　2018年6月，基石药业通过与Blueprint签订独家合作及授权许可协议，获得普拉替尼单药或联合治疗在大中华地区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的临床开发与商业化权利。

　　2019年，普拉替尼的全球上市研究是基于一项开放标签、单臂、多中心的全球性I/II期临床研究（ARROW研究），基石药业在中国开展了全球ARROW研究的中国部分试验。

　　2020年9月，FDA批准普拉替尼在美国上市，用于治疗RET融合基因突变阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者。同时，普拉替尼引入海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，3天后，中国NMPA受理了国内普拉替尼真实世界研究辅助的全国上市申请。

　　2020年12月，普拉替尼又获得FDA批准用于需要全身治疗的12岁以上儿童及成人晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC），以及需要全身治疗且放射性碘难治的12岁及以上儿童及成人晚期或转移性RET融合阳性MTC。

　　2021年1月，在第21届世界肺癌大会（WCLC）上口头报告了普拉提尼治疗含铂化疗后晚期RET融合阳性非小细胞肺癌中国患者的疗效和安全性结果。数据显示安全性及耐受性良好，缓解程度较高，数据与ARROW研究的全球患者人群一致。

　　2021年3月，普拉替尼于国内正式获批上市，国药准字HJ20210018，用于二线治疗经含铂化疗的RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者，中国首个获批上市的RET抑制剂，同时也是国内首个使用博鳌真实世界数据(RWD)辅助临床评价获批全国上市的药品。基石药业还与国药控股签署战略合作协议，携手推进包括普拉替尼在中国获批上市后的商业化进程。

　　2022年3月，普拉替尼成为中国首个且唯一获批用于RET突变甲状腺髓样癌及RET融合阳性甲状腺癌的选择性RET抑制剂。

　　2023年6月27日普拉替尼胶囊扩展适应症已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普拉替尼/帕拉西替尼(PRALSETINIB)可以治疗什么病症？治疗效果如何？

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