急性髓性白血病(AML)是一种异质性血液系统恶性肿瘤，其特征在于外周血、骨髓或其他组织中的髓母细胞克隆性扩增。AML是成人中最常见的急性白血病类型（每年每100,000人5-8例），每年每100,000人中有4-6人死亡。尽管该疾病的病因尚不清楚，但已经确定了许多对预后和治疗有影响的细胞遗传学和分子异常。这些包括编码FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)的基因突变，这种突变发生在大约三分之一的AML(FLT3-AML)患者中，导致预后不良。

　　FLT3-AML的治疗管理从根本上取决于患者的身体状态，这决定了他们是否可以接受强化化疗，以及疾病的细胞遗传学/分子特征，这决定了预后和复发的风险。

　　接受强化化疗的候选患者通常接受阿糖胞苷和蒽环类药物（柔红霉素或伊达比星）的诱导治疗，然后采用基于使用大剂量阿糖胞苷的巩固策略。

　　当患者具有中等或高风险遗传学并且利益-风险平衡有利于HSCT时，可以在化疗之后进行异基因造血干细胞移植(HSCT)。一般而言，对于预期复发率>35-40%的患者，推荐异基因HSCT。

　　米哚妥林/雷德帕斯是多种激酶的抑制剂，包括FLT3。米哚妥林/雷德帕斯的一个适应症是治疗新诊断为FLT3-AML的成年患者，联合标准诱导（柔红霉素和阿糖胞苷）和巩固（高剂量阿糖胞苷）化疗，然后对已达到完全治疗的患者进行midostaurin单药治疗作为维持治疗回复。

　　在RATIFY研究中，一项包括717名患者的随机、双盲、III期临床试验，在标准治疗中添加米哚妥林/雷德帕斯可显着降低死亡风险（风险比[hr/]=0.78；95%CI=0.63–0.96,p=0.009)和事件(HR=0.78,95%CI=0.66–0.93,p=0.002)。6当考虑到治疗结束后30天内报告的所有CR时，使用米哚妥林/雷德帕斯还增加了完全缓解(CR)率（68%对59%，P=0.04）。

　　这项研究表明，米哚妥林/雷德帕斯与标准化疗相结合，正在成为治疗西班牙最近诊断的FLT3-AML的有效替代方案。根据我们的模型，米哚妥林/雷德帕斯的引入可以降低与疾病复发相关的成本，并提高西班牙FLT3-AML患者的预期寿命和生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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