一项临床试验研究结果，参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。司美替尼（Selumetinib）是一种口服、选择性MEK 1/2抑制剂，通过靶向RAS下游通路信号调节酶MEK来抑制过度激活的RAS通路，从而控制细胞异常增殖和肿瘤生长。2020年，司美替尼被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗2岁及以上伴有症状、无法手术的PN的NF1患者，为全球首个NF1创新疗法，且已于今年5月在中国获批。

　　试验结果显示，司美替尼的治疗使患者的总缓解率（ORR）达到66%，所有患者均为部分缓解，这意味着没有患者的肿瘤完全消失。在这些患者中，82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。服用司美替尼的患者常见的副作用是呕吐，皮疹，腹痛，腹泻，恶心，皮肤干燥，疲劳，肌肉骨骼疼痛（体内疼痛影响骨骼，肌肉，韧带，肌腱和神经），发烧，痤疮样皮疹（痤疮），口腔炎（口腔和嘴唇发炎），头痛，甲沟炎（趾甲或指甲周围的皮肤感染）和瘙痒（瘙痒）。司美替尼还可能引起严重的副作用，包括心力衰竭以及包括视网膜在内的眼毒性（对眼睛的急性和慢性损伤）静脉阻塞，视网膜色素上皮脱离和视力受损。

　　在开始使用司美替尼之前和治疗期间应定期对患者进行心脏和眼科评估。司美替尼还可能导致肌酸酐磷酸激酶（CPK）升高。CPK是在心脏，大脑和骨骼肌中发现的一种酶。当肌肉组织受损时，CPK会渗入人的血液。接受司美替尼的患者的CPK升高应促使评估横纹肌溶解（由于直接或间接的肌肉损伤而引起的骨骼肌分解）。根据不良反应的严重程度，应停用司美替尼,降低剂量或永久中止剂量。此外，司美替尼含有维生素E,如果患者每天摄入的维生素E超过建议的或安全的限值，则出血的风险就会增加。司美替尼（selumetinib）推荐剂量为口服25mg/m2，每天2次。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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