截至2022年8月的研究数据显示，在既往的至少一种全身性治疗中有疾病进展，但没有其他标准治疗可供选择的情况下，厄达替尼（Erdafitinib）能够为FGFR基因变异的晚期实体瘤（不限瘤种）患者带来临床获益。在在中位随访17.9个月(IQR 13.6-23.9)时，16种不同肿瘤类型的217例患者中有64例（30%[95%CI 24-36]）出现客观缓解研究达到了主要终点。厄洛替尼单药疗法可有效治疗具有敏感表皮生长因子受体（EGFR）基因突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。适合一线、维持或化疗后病情进展的二线治疗。

　　FGFR基因异常广泛分布于多种恶性肿瘤中，可能是多种肿瘤的致癌驱动因素。厄达替尼（Erdafitinib）是一种口服、选择性、强效FGFR酪氨酸激酶抑制剂，此前被批准用于治疗经≥1线含铂化疗期间/之后发生进展、携带FGFR2/3突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌的靶向治疗药物，还被批准用于治疗伴有FGFR改变的胆管癌。

　　晚期不可切除或转移性晚期实体瘤患者预后较差、几乎无法治愈，同时生活质量大幅下降。同时考虑潜在的毒性或先前存在的合并症，转移性实体瘤的治疗选择十分有限，实际上导致了病情进展迅速，生存期短。

　　此次发表的RAGNAR研究意义在于“首次在不同组织学类型和FGFR变异类型的晚期实体瘤中证实了厄达替尼（Erdafitinib）的抗肿瘤活性”。在伴有FGFR变异的不同类型晚期实体瘤患者中，厄达替尼表现出具有可观的ORR。对于转移性晚期患者出现疾病进展，且无其他有效治疗方案的患者而言，厄达替尼能带来具有临床意义的持续缓解和生存获益。

　　研究具体数据如下：共有217例患者入组，其中中位年龄57岁；45%为女性，66%携带FGFR融合变异，35%携带FGFR基因突变；其中FGFR1~4变异的患者分别占10%、47%、44%和0。值得关注的是，在发生客观缓解的患者中，其中有3%为完全缓解；27%为部分缓解。厄达替尼（Erdafitinib）治疗为16种不同类型肿瘤患者带来一致获益。

　　研究显示：患者的疾病控制率为74%；临床获益率为46%；中位无进展生存期（PFS）为4.2个月；中位总生存期（OS）为10.7个月。同时，厄达替尼治疗在研究中表现出良好的安全性。

　　厄达替尼剂量调整

　　1.肺部症状暂停治疗提示诊断评估。确诊的间质性肺疾病需要停用厄洛替尼并进行适当的治疗。

　　2.肝功能衰竭或胃肠道穿孔时停止使用厄洛替尼。

　　3.对于脱水、肾病风险患者、严重大疱、水疱、剥脱性皮肤病、急性/加重眼病的患者，中断或停止使用厄洛替尼。

　　4.洛哌丁胺通常用于治疗腹泻。严重的情况下反应迟钝或脱水需要减少剂量并暂时停止。

　　5.严重皮肤反应需减少剂量并暂时停药。减少剂量：每次50毫克。

　　6.同时使用强CYP3A4抑制剂（例如阿扎那韦、克拉霉素）需要减少剂量以避免严重的不良反应。

　　7.CYP3A4和CYPIA2抑制剂（如环丙沙星）联合用药会导致严重不良反应，导致厄洛替尼剂量减少。

　　副作用

　　常见：皮疹、腹泻、厌食、乏力、恶心、甲沟炎、口腔粘膜炎、结膜炎、肝功能异常。最常见的严重反应：呼吸困难、胸腔积液、上消化道出血、骨痛。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(ERDAFITINIB)的作用机制和服用方法

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