维奈托克联合HMA阿扎胞苷（Ven+Aza）治疗RR-MDS患者的安全性和有效性。这是一项正在进行的1b期、开放标签、多中心研究（NCT02966782）旨在评估维奈妥拉单一疗法或Ven+Aza联合疗法的安全性和有效性。纳入标准：患者年龄≥18岁，诊断RR-MDS美国东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态评分≤2分。排除标准：患有骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，既往接受过BH3类似物治疗，或接受过异基因造血干细胞移植或实体器官移植。具体给药方式：每28天为1疗程，维奈妥拉剂量逐步增加：每天100、200或400mg口服2周第1-7天给予剂量为75 mg/m2的Aza。采用2006年MDS国际工作组疗效修订标准判定缓解情况。采用NGS基因检测32（84%）例患者外周血评估基因突变情况。

　　截至2019年8月30日，38例患者接受了维奈托克联合阿扎胞苷治疗（男性84%，中位年龄74岁，范围44-91）。患者平均接受8个疗程治疗（范围2-72）或此前接受HMA治疗，63%（24/38）在首次使用Ven前8周内输注过红细胞或血小板。研究发现，14个基因突变的患者数≥5%，包括TP53、RUNX1、ASXL1、STAG2和U2AF1。中位随访时间为6.8个月（范围0-16.6）。

　　在免疫检查点抑制剂上增加一个其他的免疫制剂，来增强免疫治疗强度，目前似乎也没有看到很好的证据。SKYSCRAPER-02研究，4周期阿替利珠单抗+EC±tiragolumab，然后去除化疗进行免疫维持，直至疾病进展。结果PFS为5.4比5.6个月。OS一模一样，都是13.6个月。研究者自己在讨论中也指出，联想到同样在durvalumab基础上联合CTLA-4也没有好处，可以认为，在没有biomarker的指导下，单纯增加免疫治疗强度，同样，也不能成为小细胞治疗的突破点。但是在经过筛选后的人群中，在PD-L1高表达，或者分子分型为SCLC-I亚型中，研究有可能会获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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